Спостереження більше ніж 5 років у когорті пацієнтів з гемофілією B, які отримували генну терапію фіданакогеном Елапарвовек адено-асоційованим вірусом
Основні моменти 63-ї щорічної зустрічі ASH

Спостереження більше ніж 5 років у когорті пацієнтів з гемофілією B, які отримували генну терапію фіданакогеном Елапарвовек адено-асоційованим вірусом

Бен Дж. Самельсон-Джонс, доктор медичних наук, доктор філософії1, Спенсер К. Салліван, доктор медичних наук2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (з відзнакою), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Адам Гірмаш, доктор медичних наук, доктор філософії4, Ліндсі А. Джордж, доктор медичних наук1,5, Джонатан М. Дюкор, доктор медичних наук, MPH6, Джером М. Тейтель, доктор медичних наук, FRCPC7, Кетрін Е. Макґуінн, доктор медичних наук8, Аманда О'Браєн9*, Ян Вінберн, MBBS, PhD, MRCS10 *, Лінн М Сміт, MBA9*, Аміт Чхабра, MBBS, MPH11та Джеремі Рупон, доктор медичних наук9

1Дитяча лікарня Філадельфії, Філадельфія, Пенсильванія
2Центр передової медицини Міссісіпі, Медісон, Массачусетс
3Клітинна та молекулярна терапія, Королівський госпіталь принца Альфреда, SLHD, Австралія
4Університет Каліфорнії в Девісі, Сакраменто, Каліфорнія
5Медична школа Перельмана в Університеті Пенсільванії, Філадельфія, Пенсильванія
6Центр лікування гемофілії, Каліфорнійський університет, Девіс, Сакраменто, Каліфорнія
7Університет Торонто, лікарня Святого Михайла, Торонто, Канада
8Колумбійський університет, Нью-Йорк, Нью-Йорк
9Pfizer Inc, Колдвілл, Пенсильванія
10Pfizer Ltd, Тадворт, Суррей, Великобританія
11Pfizer Inc, Нью-Йорк, Нью-Йорк

Основні точки даних

Виправлення активності з плином часу після інфузії фіданакогену Елапарвовеку

Активність FIX (станом на граничну дату в грудні 2020 року) для 15 учасників клінічного дослідження фази 1/2 фіданакогену елапарвовеку, які отримували дозу 5e11 vg/kg. Активність FIX визначали за допомогою центральної лабораторії Actin FSL на основі одноетапного аналізу згортання крові. Середні рівні активності FIX залишалися в межах легкого ступеня тяжкості гемофілії: 22.8%, 1 рік (n = 15); 25.4%, рік 2 (n = 14); 22.9%, 3 рік (n = 14); 24.9%, рік 4 (n = 9); і 19.8%, 5 рік (n = 7).

ABR з часом після інфузії фіданакогену Елапарвовеку

ABR для 14 із 15 учасників фази 1/2, які брали участь у довгостроковому дослідженні. Лише 9 та 5 учасників досягли 5-річного та 6-річного періоду спостереження відповідно. Після інфузії перед вектором середнє значення ABR коливалося від 0.1–0.9 на рік протягом подальшого спостереження, і жоден учасник не відновив профілактику FIX.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL