Розробка трансгенів фактора згортання VIII, які надають більшу здатність до генної терапії гемофілії A за допомогою реконструкції послідовностей післяродової
Основні моменти з 23-ї щорічної зустрічі ASGCT

Розробка трансгенів фактора згортання VIII, які надають більшу здатність до генної терапії гемофілії A за допомогою реконструкції послідовностей післяродової

Крістофер Койл1, Жасмін Анікат2, Алекс Кондра2, Люк Блекмон2, Філіп М. Закас3, Х. Трент Спенсер4, Ерік А. Гошер5, Крістофер Б. Дорінг4

1Аспірантура з молекулярної та системної фармакології, аспірантура Лейні, університет Еморі, Атланта, штат Джорджія

2Кафедра біології Університету Еморі, Атланта, штат Джорджія

3Генотерапія, рідкісні розлади крові, Санофі, США, Уолтем, МА

4Центр раку та розлади крові Афлака, Університет Еморі, Атланта, штат Джорджія

5Кафедра біології Державного університету Джорджії, Атланта, штат Джорджія

Основні точки даних

Для підвищення експресії та довговічності факторних білків дослідники з університету Еморі, штату Джорджія та Санофі випробовують альтернативні послідовності ДНК для FVIII та FIX на основі еволюційних варіантів цих факторів згортання. Цей процес, відомий як реконструкція попередньої послідовності, використовувався для ідентифікації вузлів, що цікавлять (червоні кола на схемі зліва) від філогенетичного дерева для FVIII, і ці послідовності (таблиця праворуч) перевіряються на експресію in vitro.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари

зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL