Ukrainian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Основні моменти з 23-ї щорічної зустрічі ASGCT
Розробка трансгенів фактора згортання VIII, які надають більшу здатність до генної терапії гемофілії A за допомогою реконструкції послідовностей післяродової
Крістофер Койл1, Жасмін Анікат2, Алекс Кондра2, Люк Блекмон2, Філіп М. Закас3, Х. Трент Спенсер4, Ерік А. Гошер5, Крістофер Б. Дорінг4
1Аспірантура з молекулярної та системної фармакології, аспірантура Лейні, університет Еморі, Атланта, штат Джорджія
2Кафедра біології Університету Еморі, Атланта, штат Джорджія
3Генотерапія, рідкісні розлади крові, Санофі, США, Уолтем, МА
4Центр раку та розлади крові Афлака, Університет Еморі, Атланта, штат Джорджія
5Кафедра біології Державного університету Джорджії, Атланта, штат Джорджія
Основні точки даних
Для підвищення експресії та довговічності факторних білків дослідники з університету Еморі, штату Джорджія та Санофі випробовують альтернативні послідовності ДНК для FVIII та FIX на основі еволюційних варіантів цих факторів згортання. Цей процес, відомий як реконструкція попередньої послідовності, використовувався для ідентифікації вузлів, що цікавлять (червоні кола на схемі зліва) від філогенетичного дерева для FVIII, і ці послідовності (таблиця праворуч) перевіряються на експресію in vitro.
ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ
Інтерактивні вебінари
Презентувала Барбара А. Конкле, д.м.н.
Презентований Стівеном В. Пайп, д.м.н.
Презентували Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath
Презентував Девід Ліллікрап, д.м.н.
Представлено Тьєррі ВанденДріше, доктор наук
Презентація Флора Пейванді, доктор медичних наук
Презентував Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук
