Ukrainian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Основні моменти з 23-ї щорічної зустрічі ASGCT
Розробка клінічного вектора кандидата AAV3 для генотерапії гемофілії B
Гаррісон Браун1, Крістофер Б. Дорінг1, Роланд В. Герцог2, Чен Лінг3, Давид М. Маркусич2, Х. Трент Спенсер1, Алок Срівастава4, Арун Срівастава5
1Педіатрія, Університет Еморі, Атланта, штат Джорджія
2Педіатрія, Індіанський університет медичної школи, Індіанаполіс, Індіана
3Генетична інженерія, Університет Фудана, Шанхай, Китай
4Гематологія, Християнський медичний коледж, Веллор, Індія
5Педіатрія, Університет Флориди, Гейнсвілль, штат Флорида
Основні точки даних
Порівняння структур касет для експресії FIX, використаних у першому успішному клінічному випробуванні на гемофілію B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, червоний), та тієї, що використовується у сучасних дослідженнях (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, синій). Оптимізація промотору від LP1 до HSh-TTR призводить до збільшення в 2-3 рази експресії, а оптимізація кодону до варіанту Падуї призводить до збільшення експресії в 3-3-8 рази, що призводить до загального збільшення експресії на 40-50 скласти.
Результати пацієнтів з послідовними циклами DFPP або без них, використовуючи яскравий аналіз гальмування трансдукції люциферази (BL-TIA). Послідовні цикли були ефективнішими, ніж непослідовні цикли у зниженні титру Nab. Регресійний аналіз передбачив, що 5 циклів зменшить початковий титр NAb AbS3 на 94%, що дозволить лікувати 60% пацієнтів.
ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ
Інтерактивні вебінари
Презентувала Барбара А. Конкле, д.м.н.
Презентований Стівеном В. Пайп, д.м.н.
Презентували Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath
Презентував Девід Ліллікрап, д.м.н.
Представлено Тьєррі ВанденДріше, доктор наук
Презентація Флора Пейванді, доктор медичних наук
Презентував Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук
