ISTH - Рекомендовані ресурси

Збірка наукових праць генотерапії в гемофілії, вибрані клінічні випробування, нормативні документи та корисні посилання

Клінічні випробування Центру електронного навчання WFH

https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/

Цей центр електронного навчання опубліковано Всесвітньою федерацією гемофілії
(WFH) і було пов’язано тут з дозволу.

© 2022 Всесвітня федерація гемофілії https://elearning.wfh.org/elearning/centres/clinical-trials

Наукові праці та нормативні документи

Відгуки про гемофілію генотерапії

1. Генна терапія Abbasi J. Gemophilia демонструє багатообіцяючі перспективи. JAMA. 2018 (319): 6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Арруда В.Р. та ін. Нові підходи до терапії гемофілії: успіхи та проблеми. Кров. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Нові методи терапії та сучасний клінічний прогрес гемофілії А. Ther Adv Гематол.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Бек DL. Прориви в генній терапії гемофілії. Клінічні новини ASH. 1 жовтня 2018 року. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Нові проблеми, пов'язані з AAV-опосередкованою генотерапією in vivo. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Навігація швидкості на інноваційному шосе в терапії гемофілії. Гемасфера. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Доші Б.С. та ін. Генна терапія гемофілії: що чекає майбутнє? Ther Adv Гематол. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Данбар С.Є. та ін. Генна терапія доходить до віку. наука. 2018: 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H та ін. Генна терапія гемофілії: від трейблазера до зміни гри. Гемофілія. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. Джордж Л.А. Генна терапія гемофілії припадає на вік. Програма гематології Am Soc Hematol Educ. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, та ін. Нові методи лікування гемофілії - глобальна перспектива. Гемофілія. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Макрис М. Золотий вік лікування гемофілії? Гемофілія, 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Парк CY та ін. Технології редагування геному для корекції генів гемофілії. Людський генет. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ та ін. Оновлення про генну терапію гемофілії. Кров. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Пірс Г. Ф. та ін. Рогівка терапії, що вивчається на гемофілію. Моль Тер. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Пірс Г. Ф. та ін. Минуле, сучасне та майбутнє генотерапія гемофілії: від векторів та трансгенів до відомих та невідомих результатів. Гемофілія. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Пірс Г. Ф. та ін. 1-й круглий стіл генотерапії WFH: Розуміння ландшафту та виклики генної терапії гемофілії у всьому світі. Гемофілія. 2019; 1–6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Труба SW. Нові методи лікування гемофілії. Програма гематології Am Soc Hematol Educ. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Труба СВ. Генна терапія гемофілії. Педіатр раку крові. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Генна терапія при гемофілії: від ажіотажу до надії. Гемасфера. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Останні презентації

Вебінар EAHAD Gene Therapy Hub та Spoke Model
30 березня 2022
https://www.youtube.com

корисні посилання

Національний фонд гемофілії
https://www.hemophilia.org/

Всесвітня федерація гемофілії
https://www.wfh.org

Клінічні досягнення генотерапії гемофілії
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Вибрані клінічні випробування

гемофілія

  • NCT02576795. Фаза 1/2, дослідження ескалації дози, безпеки, переносимості та ефективності валоктокогена Роксапарвовець, переданого геном вірусу, пов'язаного з аденовірусом, переданого геном людського фактора VIII у пацієнтів із важкою гемофілією А. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Фаза 1/2 дослідження безпеки, переносимості та ефективності Valoctocogene Roxaparvovec, адено-асоційованого вірусу, перенесеного вектором, переданим геном людського фактора VIII при гемофілії. Пацієнти із залишковими рівнями FVIII ≤ 1 МО / дл та наявними антитілами проти AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Етап 3 Дослідження для оцінки ефективності / безпеки валоктокогена Роксапарвовека, переданого геном hFVIII, опосередкованого AAV, в гемофілії AE пацієнтів із залишковими рівнями FVIII ≤4IU / dL, які отримують профілактичні інфузії FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Етап 3 відкритого типу, одноразове дослідження для оцінки ефективності та безпеки BMN 270, адено-асоційованого вірусу, переданого геном, переданим геном людського фактора VIII при гемофілії, пацієнтів із залишковими рівнями FVIII ≤ 1 МО / дл, які отримують профілактичний засіб FVIII настої. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Багатоцентрова оцінка довгострокової безпеки та ефективності SPK-8011 [Адено-асоційований вірусний вектор із видаленим B-доменом геном людського фактора VIII] у чоловіків з гемофілією А. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Передача генів, безпека, переносимість дози та дослідження ефективності SPK-8011 [рекомбінантний адено-асоційований вірусний вектор з геном людського фактора VIII] у осіб з гемофілією А. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Дослідження генотерапії SPK-8016 у пацієнтів із гемофілією А для підтвердження дози в осіб з інгібіторами FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. Глобальне, відкрите, багатоцентрове, фазове 1/2 дослідження безпеки та ескалації дози BAX 888, адено-асоційований вірус серотипу 8 (AAV8), що експресує B-домен, видалений фактор VIII (BDD-FVIII) при важкій гемофілії Суб'єктам введено разову внутрішньовенну інфузію. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Фаза 1/2, відкрите, адаптивне, дозове дослідження для оцінки безпеки та переносимості SB-525 (рекомбінантна генна терапія AAV2 / 6 людського фактора 8) у дорослих суб'єктів із важкою гемофілією А. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Генна терапія гемофілії A з використанням нового серотипу 8 Capsid Псевдотиповий адено-асоційований вірусний вектор, що кодує фактор VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Генна терапія гемофілії А. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Дослідження на фазі I Оцінка безпеки та доцільності передачі генопоетичних геноподібних клітинних генів, які орієнтуються на доставку фактора VIII з тромбоцитів для пацієнтів з гемофілією А. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Гемофілія В

  • NCT02484092. Генна терапія, відкрита мітка, дослідження ескалації дози SPK-9001 [Аденоасоційований вірусний вектор з геном людського фактора IX] у суб'єктів з гемофілією B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. Довге дослідження FIX: Перенесення гена фактора IX (FIX), багатоцентрове оцінювання довгострокового дослідження безпеки та ефективності SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Фаза I / II, відкрита, неконтрольована, разова доза, зростаюча доза, багатоцентрове дослідження, досліджуване вірусний вектор, асоційований з адено, що містить ген IX-фактора людського фактора, оптимізованого кодоном (AAV5-hFIX), призначений для дорослих пацієнтів із Важка або помірно виражена гемофілія B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Фаза III, відкрита марка, однодозована, багатоцентрова, багатонаціональна проба, що досліджує вірусний вектор, пов'язаний з аденозонним серотипом 5, що містить падуанський варіант гена IX, оптимізованого кодоном, людського фактора IX (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) Призначається дорослим суб'єктам із важкою або середньо вираженою гемофілією B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Фаза IIb, відкрита марка, однодозова, одноразова, багатоцентрова проба для підтвердження фактора IX Рівень активності вірусного вектора, пов’язаного з аденозом 5, що містить падуанський варіант гена IX, оптимізованого кодоном людського фактора IX (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061), призначене для дорослих суб'єктів із важкою або середньо вираженою гемофілією B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Фаза 1/2 відкритої мітки, одноразова проба дози самодоповнюваного оптимізованого адено-асоційованого вірусного серотипу 8 фактор IX генотерапія (AskBio009) у дорослих з гемофілією B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. Фаза I / II, відкрита мітка, мультицентр, висхідна разова доза, дослідження безпеки новітнього адено-асоційованого вірусного вектора (FLT180a) у пацієнтів з гемофілією B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Відкрите, багатоцентрове, довготривале спостереження для дослідження безпеки та довговічності реакції після дозування новітнього адено-асоційованого вірусного вектора (FLT180a) у пацієнтів із гемофілією B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. Дослідження фази I, відкрита мітка, зростаюча доза для оцінки безпеки та переносимості генотерапії фактора IX AAV2 / 6 за допомогою нуклеази цинкового пальця (ZFN), опосередкована цільовою інтеграцією SB-FIX у дорослих суб'єктів із важкою гемофілією B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Дослідження ескалації дози відкритого маркування самодоповнюючогося адено-асоційованого вірусного вектора (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) для передачі генів при гемофілії B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL