Промотор стабіліну-2 модулює імунну відповідь на FVIII після доставки лентивірусного вектора у гемофільних мишей
Основні моменти 25-ї щорічної зустрічі ASGCT

Промотор стабіліну-2 модулює імунну відповідь на FVIII після доставки лентивірусного вектора у гемофільних мишей

Представлено: Антонія Фолленці, доктор медичних наук, доктор філософії, Університет П’ємонте Східного, Новара, Італія

Антонія Фолленці1, Естер Борроні1, Роберта А. Цирсмару1, Паоло Е. Ді Сімоне1 , Розелла Фама1, Валентина Брускаггін1, Сімона Мерлін1, Браян Д. Браун2, К'яра Борсотті1

1Департамент наук про здоров’я, Університет П’ємонте Східного, Новара, Італія
2Департамент наук про здоров'я, Школа медицини Маунт-Сінай, Нью-Йорк, Нью-Йорк

Основні точки даних

Стаблін-2 (STAB2) Промоутер направляє експресію в LSEC

STAB2 є рецептором-поглиначем, який бере участь у кліренсі гіалуронану та комплексу vWF-FVIII. Рецептор в основному експресується в печінці синусоїдними ендотеліальними клітинами печінки (LSECs). Промотор STAB2 використовувався для напряму експресії GFP в LSEC після лентивірусної (LV) доставки. Ін’єкція векторів LV.STAB2-GFP/FVIII імунореактивним мишам BALB/c показала ендотеліальне націлювання та довготривале підтримання експресії трансгену в порівнянні з використанням PGK, повсюдно поширеного промотора, експресія якого була очищена протягом 2 тижнів у введених миші.

Промотор STAB2 керує експресією LV.pSTAB2.FVIII у мишей з гемофілією А

Активність промотору STAB2 додатково оцінювали in vivo шляхом ін’єкції LV, що несуть трансген FVIII, у декілька штамів гемофільних мишей з подальшою оцінкою активності FVIII та утворенням нейтралізуючих антитіл. Як показано тут, LV доставка трансгену FVIII, керована промотором STAB2, призвела до експресії FVIII переважно в LSEC (ліва панель) без нейтралізуючих антитіл (права панель) протягом одного року.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL