Ukrainian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
YiddishОсновні моменти 64-ї щорічної зустрічі та виставки ASH
Оновлення щодо трьох поточних клінічних випробувань на дорослих з важкою формою гемофілії B
Стівен В. Труба, д.м.н.
Подивись
Швидке очищення вектора після AAV-опосередкованого перенесення гена FVIII у фазі I/II дослідження SPK-8011 у людей з гемофілією А
Бенджамін Дж. Самелсон Джонс, доктор медичних наук, доктор філософії
ПодивисьОсновні моменти 30-го конгресу ISTH
З'ясування механізму розбіжності в аналізі фактора VIII, отриманого з AAV
Анна Штернберг, PhD
Подивись
Зв'язок між трансгенно-продукованим FVIII і частотою кровотеч через 2 роки після перенесення гена з валоктокогеном Roxaparvovec: результати Gener8-1
Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath
Подивись
Результати B-LIEVE, дослідження фази 1/2 підтвердження дози генної терапії FLT180a AAV у пацієнтів з гемофілією B
Гай Янг, д.м.н.
Подивись
Покращення пов’язаної зі здоров’ям якості життя дорослих із важкою або помірно тяжкою гемофілією В після отримання генної терапії етранакогеном дезапарвовеком
Стівен В. Труба, д.м.н.
ПодивисьОсновні моменти 25-ї щорічної зустрічі ASGCT
Стабільна гемостатична корекція та покращена якість життя, пов'язана з гемофілією: остаточний аналіз основного дослідження фази 3 HOPE-B етранакогену Дезапарвовека
Стівен В. Труба, д.м.н.
Подивись
Доставка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для відновлення невеликої делеції в гені FVIII у мишей з гемофілією А
Чун-Юй Чен, доктор філософії
Подивись
Варіант фактора VIII з елімінацією сайту N-глікозилювання при 2118 знижених імунних відповідях проти FVIII у мишей, які лікували гемофілію А генною терапією
Керол Х. Мяо, доктор медицини
Подивись
Промотор стабіліну-2 модулює імунну відповідь на FVIII після доставки лентивірусного вектора у гемофільних мишей
Антонія Фоллензі, доктор медичних наук, PhD
ПодивисьОсновні моменти Всесвітнього конгресу WFH 2022
Використання реєстру генної терапії Всесвітньої федерації гемофілії для довгострокового спостереження за пацієнтами, які страждають на гемофілію, які отримували генну терапію
Барбара Конкле, д.м.н.
ПодивисьДоступно для кредиту CME!
Тема: Генна терапія при гемофілії
Тип акредитації: Кредити AMA PRA категорії 1™
Дата виходу: 6 Червня, 2022.
Термін придатності: 5 Червня, 2023.
Приблизний час для завершення діяльності: 15 хвилин
Основні моменти з 15-го щорічного конгресу EAHAD
Вибір дози та дизайн дослідження для B-LIEVE, фаза 1/2 підтвердження дози клінічного випробування генної терапії FLT180A для пацієнтів з гемофілією B
Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath
Подивись
Остаточний аналіз ключової фази 3 дослідження генної терапії HOPE-B
Вольфганг Місбах, доктор медичних наук
Подивись
Ефективність та безпека передачі генів Valoctocogene Roxaparvovec при тяжкій гемофілії A: результати дворічного аналізу GENEr8-1
Стівен В. Труба, д.м.н.
Вплив перенесення генів валотокогену Роксапарвовек при тяжкій гемофілії А на якість життя, пов’язану зі здоров’ям
Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath
Основні моменти 16-го семінару NHF про нові технології та передачу генів для гемофілії
Порушення толерантності до трансгенів за допомогою імуносупресії
Вальдер Р. Арруда, доктор медичних наук, PhD
Основні моменти 63-ї щорічної зустрічі ASH
Взаємозв'язок між ендогенною експресією трансгену FVIII і кровотечею після передачі гена валоктокогену Roxaparvovec для важкої гемофілії A: пост-спеціальний аналіз дослідження GENEr8-1 фази 3
Стівен В. Труба, д.м.н.
Подивись
Дані про кровотечі на базових рівнях експресії FIX у людей з гемофілією B: аналіз з використанням «дослідження факторної експресії»
Стівен В. Труба, д.м.н.
Подивись
Спостереження більше ніж 5 років у когорті пацієнтів з гемофілією B, які отримували генну терапію фіданакогену Елапарвовек адено-асоційований вірус
Бен Дж. Самельсон-Джонс, доктор медичних наук, доктор філософії
Експресія фактора IX у межах норми запобігає спонтанним кровотечам, які потребують лікування після генної терапії FLT180a у пацієнтів із тяжкою гемофілією B: довгострокове подальше дослідження програми B-Amaze
Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath
Моніторинг сайтів інтеграції векторів у підходах генної терапії in vivo шляхом секвенування рідкої біопсії і інтеграції сайтів
Даніела Чезана, PhD
Подивись
Подолання існуючого імунітету проти AAV для досягнення безпечної та ефективної передачі генів у клінічних умовах.
Джузеппе Ронцітті, доктор філософії
Лентивірусна генна терапія для печінки при гемофілії та за її межами
Алесіо Канторе, доктор філософії
Поточне оновлення клінічних випробувань генної терапії гемофілії
Вольфганг Місбах, доктор медичних наук
Ефективність та безпека передачі генів вірусу, пов'язаного з адено-валоктокогеном, для важкої гемофілії А: результати дослідження GENEr3-8 фази 1
Маргарет С. Озело, доктор медичних наук, доктор медичних наук
Звіт про безпеку печінки з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B у дорослих з гемофілією В
Стівен В. Труба, д.м.н.
Ефективність та безпека етранакогену дезапарвовеку за 52 тижні у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією В: дані з фази 3 дослідження генної терапії HOPE-B
Стівен В. Труба, д.м.н.
Дослідження ранніх результатів після адено-асоційованої вірусної генної терапії в моделі собачої гемофілії
Девід Ліллікрап, доктор медичних наук, FRCPC
Клінічні результати у дорослих з гемофілією В з наявними нейтралізуючими антитілами до AAV5 та без них: 6-місячні дані з фази 3 дослідження генної терапії етранакогену Дезапарвовець HOPE-B
Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії
Еволюція векторної генної терапії AAV триває при гемофілії. Чи зможуть унікальні особливості BAY 2599023 задовольнити найнеобхідніші потреби?
Стівен В. Труба, д.м.н.
Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек у дорослих із тяжкою або середньо-важкою гемофілією В: перші дані з випробування 3-ї фази надії-В на генну терапію
Стівен В. Труба, д.м.н.
Характеристика стійкості переносника вірусів, пов’язаних з адено, після тривалого спостереження за моделлю гемофілії собаки
Пол Батті, MBBS, доктор наук
Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b
Аннет фон Драйгальскі, доктор медичних наук, PharmD
Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років
Френк В. Г. Лібік, доктор медичних наук, доктор філософії
Подальше спостереження за новою аденоасоційованою вірусною генетичною терапією (AAV) (FLT180a) Досягнення нормальних рівнів FIX-активності у пацієнтів із важкою гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)
Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath
Перше дослідження людської генної терапії з використанням технології AAVhu37 Capsid Vector при важкій гемофілії A - BAY 2599023 має широку придатність пацієнтів та стабільне та стійке довгострокове вираження FVIII
Стівен В. Труба, д.м.н.
Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років
Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії
Перші дані з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B: Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек (варіант AAV5-Падуя hFIX; AMT-061) у дорослих із важкою або середньо-важкою гемофілією В, що отримували лікування незалежно від існуючих нейтралізуючих антикапсидів
Стівен В. Труба, д.м.н.
Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b
Стівен В. Труба, д.м.н.
Оновлене подальше спостереження за дослідженням Alta, фазою 1/2 дослідження гіроктокогену Фітелпарвовек (SB-525) генної терапії у дорослих із важкою гемофілією
Барбара А. Конкле, д.м.н.
Брифінги ISTH
Випробування фази I / II на SPK-8011: Стабільна та довговічна експресія FVIII протягом> 2 років із значними поліпшеннями ABR в початковій дозовій когорті після передачі AAV-опосередкованого гена FVIII на гемофілію A
Ліндсі А. Джордж, д.м.н.
Довгострокові результати векторного геному та імуногенність передачі генів AAV FVIII в гемофілії A модель собаки
Пол Батті, MBBS, доктор наук
Генотерапія, пов'язана з новим аденозним вірусом (AAV) (FLT180a), досягає нормальних рівнів активності FIX у важких пацієнтів з гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)
Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath
Частота, розташування та характер векторних вкладок AAV після тривалого спостереження за доставкою трансгену FVIII в моделі гемофілії A собаки
Пол Батті, MBBS, доктор наук
Брифінги конференції WFH
Нещодавній прогрес у розвитку AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для осіб з важкою або середньо вираженою гемофілією B
Стівен В. Труба, д.м.н.
Чотирирічне спостереження за першим людським дослідженням міцної терапевтичної ефективності та безпеки: генна терапія AAV валоктокогеном Роксапарвовець при важкій гемофілії A
Джон Пасі, MB ChB, кандидат наук, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Брифінги на конференції ASGCT
Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII
Стівен В. Труба, д.м.н.
Використання аферезу для видалення нейтралізуючих антитіл до ААВ у пацієнтів, попередньо виключених з генної терапії
Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук
Розробка клінічного вектора кандидата AAV3 для генотерапії гемофілії B
Алок Срівастава, FRACP, FRCPA, FRCP
Аналіз інтеграції AAV після тривалого спостереження при гемофілії. Собаки виявляють генетичні наслідки корекції генів, опосередкованої AAV
Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук
Покриття конференції з Орландо
Висвітлення конференції з Орландо, в якому проходять інтерв'ю експертів щодо останніх досягнень генної терапії.
Покриття конференції - Live from Orlando 2019
Останні оновлення клінічних випробувань генотерапії гемофілії B
Дані щодо тривалої безпеки та ефективності результатів досліджень генотерапії гемофілії забезпечують оптимізм
Багаторічна експресія AAV, опосередкована FVIII подіями передачі генів та інтеграції генів у гемофілію
Нові підходи до генетичної терапії гемофілії в доклінічному розвитку
Існуючі антитіла до ААВ та наслідки генетичної терапії гемофілії
Майбутнє генетичної терапії гемофілії
Підготовка до затвердження генотерапії гемофілії
