Дорожня карта з генної терапії

Генна терапія гемофілії передбачає використання модифікованого вірусу для доставки робочої копії дисфункціонального гена. У хворих на гемофілію відсутні фактори, що дозволяють нормально згортати кров. Копія, яку вони отримують від генної терапії, кодує ці основні фактори згортання крові, дозволяючи згортанню протікати нормально.

Як генна терапія може допомогти при гемофілії

Дослідження генної терапії дає надію на одноразове лікування хворих на гемофілію. Клінічні випробування дають багатообіцяючі результати, оскільки багатьом учасникам вдалося підтримати високий рівень критичних факторів згортання крові.

Дорожня карта генної терапії

Пацієнти часто турбуються про безпеку та ефективність (ефективність) лікування. Однак дослідження показують, що майже 90 відсотків учасників дослідження бачать нормальний або майже нормальний рівень активності антикоагулянтного фактора.

Перенесення генів відбувається за допомогою непатогенного вірусу та дефіциту реплікації, тому проблеми безпеки мінімальні. Однак завжди існує ризик інфузійних реакцій під час експериментальної генної терапії, а також побічних ефектів імуносупресивної терапії, якщо це необхідно для зниження рівня печінкових ферментів.

Важливо також знати, що генна терапія ефективна лише при лікуванні пацієнта. Він не виправляє мутований ген, що викликає гемофілію, або не перешкоджає передачі цього гена батькам своїй дитині.

повне г, повне г,, показали, від, номер, XNUMX Міжнародне товариство з питань тромбозу та гемостазу (ISTH) складається з всесвітньо відомих експертів у світовому співтоваристві з гемофілії. Крім того, розвиваються ISTH ресурси освіти які дають пацієнтам та їхнім родинам перше місце у розробці цього дивовижного нового протоколу лікування.

ISTH допомагає пацієнтам розуміти генну терапію і як одного разу це може бути ліками від стану, який нині потребує лікування протягом усього життя.

зображення