Моніторинг сайтів інтеграції векторів у підходах генної терапії in vivo шляхом секвенування рідкої біопсії і інтеграції сайтів
Основні моменти 28-го щорічного конгресу ESGCT

Моніторинг сайтів інтеграції векторів у підходах генної терапії in vivo шляхом секвенування рідкої біопсії і інтеграції сайтів

Д Чезана1, Калабрія1, Л Руділоссо1, П Галліна1, Г Спіноцці1, А Маньяні2, М Пузольєс3, Ф Фумагаллі1, В. Калбі1, М. Вітцель4, Ф. Д. Бушман5, Канторе1, Н Тейлор3, В. С. Циммерман3, Клейн4, Фішер2, М Каваццана2, E Шість2, А Аіуті1, Л. Налдіні1, Е Монтіні1

1Інститут генної терапії Сан-Рафаеле (HSR-TIGET)

2Лабораторія лімфогематопоезу людини, INSERM, Франція

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Франція

4Дитяча лікарня доктора фон Хаунера, LMU, Німеччина

5кафедра мікробіології, UPenn, США

Основні точки даних

Отримання IS з безклітинної ДНК, очищеної від рідин організму

Безклітинна ДНК (вкДНК) виділяється в кров із здорових, запалених або хворих клітин твердих органів (наприклад, печінки або тимуса), які зазнають апоптозу або некрозу. Генетичні зміни в очищеній cfDNA, включаючи сайти векторної геномної інтеграції (IS) із трансдуцованих клітин, можна виявити шляхом секвенування сайтів інтеграції рідинної біопсії (LiBIS-seq).

Характеристика профілю інтеграції лентивірусу (LV) у гемофільних собак

Трьом дорослим гемофільним собакам (O21, M57 і O59) було введено одну ін'єкцію ЛШ, що експресують різні версії собачої коагуляції FIX. Для кожної собаки вкДНК очищали із сироватки крові, зібраної в 7–8 різних часових точках, починаючи з 30 до 532 днів після ін’єкції. Цей графік показує приблизний розмір популяції маркованих клітинних клонів, які вносять внесок у спільні IS з часом у собак M57 та O59.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL