Генна терапія при гемофілії - Брифінг конференції

Подальше спостереження за новою аденоасоційованою вірусною генетичною терапією (AAV) (FLT180a) Досягнення нормальних рівнів FIX-активності у пацієнтів із важкою гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath

Перше дослідження людської генної терапії з використанням технології AAVhu37 Capsid Vector при важкій гемофілії A - BAY 2599023 має широку придатність пацієнтів та стабільне та стійке довгострокове вираження FVIII

Стівен В. Труба, д.м.н.

Характеристика стійкості вірусу переносника вірусу, пов’язаного з адено, після тривалого спостереження за моделлю гемофілії собаки

Пол Батті, MBBS, доктор наук

Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b

Стівен В. Труба, д.м.н.

Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек у дорослих із тяжкою або середньо-важкою гемофілією В: перші дані з випробування 3-ї фази надії-В на генну терапію

Стівен В. Труба, д.м.н.

Перші дані з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B: Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек (варіант AAV5-Падуя hFIX; AMT-061) у дорослих із важкою або середньо-важкою гемофілією В, що отримували лікування незалежно від існуючих нейтралізуючих антикапсидів

Стівен В. Труба, д.м.н.

Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В

Аннет фон Драйгальскі, доктор медичних наук, PharmD

Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років

Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук

Я згоден з Правила та умови і Політика конфіденційності

Про нас

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL