Генна терапія при гемофілії - Брифінг конференції

Резюме та наслідки інтеграції AAV

Фредерік Д. Бушман, доктор філософії

Спостереження більше ніж 5 років у когорті пацієнтів з гемофілією B, які отримували генну терапію фіданакогеном Елапарвовек адено-асоційованим вірусом

Стівен В. Труба, д.м.н.

Взаємозв'язок між ендогенною експресією трансгену FVIII і кровотечею після передачі гена валоктокогену Roxaparvovec для важкої гемофілії A: пост-спеціальний аналіз дослідження GENEr8-1 фази 3

Стівен В. Труба, д.м.н.

Експресія фактора IX у межах норми запобігає спонтанним кровотечам, які потребують лікування після генної терапії FLT180a у пацієнтів із тяжкою гемофілією B: довгострокове подальше дослідження програми B-Amaze

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath

Дані про кровотечі на базових рівнях експресії FIX у людей з гемофілією B: аналіз з використанням «дослідження факторної експресії»

Стівен В. Труба, д.м.н.

Моніторинг сайтів інтеграції векторів у підходах генної терапії in vivo шляхом секвенування рідкої біопсії і інтеграції сайтів

Даніела Чезана, PhD

Націлювання на синусоїальний ендотелій

Вальдер Р. Арруда, доктор медичних наук, PhD

Подолання існуючого імунітету проти AAV для досягнення безпечного та ефективного перенесення генів у клінічних умовах

Джузеппе Ронцітті, доктор філософії

Я згоден з Правила та умови і Політика конфіденційності

Про нас

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL