Оновлене подальше спостереження за дослідженням Alta, фазою 1/2 дослідження гіроктокогену Фітелпарвовек (SB-525) генної терапії у дорослих із важкою гемофілією

05 грудня 2020

Основні моменти з 62-ї щорічної зустрічі та експозиції ASH

Оновлене подальше спостереження за дослідженням Alta, фаза 1/2 дослідження гіроктокогену Фітелпарвовек (SB-525) Генна терапія у дорослих із важкою гемофілією A

Ендрю Д. Лівітт, доктор медицини¹, Барбара А. Конкле, доктор медицини^2,3, Кімо Стін, доктор медицини⁴, Нейтан Вісвешвар, доктор медицини⁵, Томас Дж. Гаррінгтон, доктор медицини⁶, Адам Гірмаш, доктор медичних наук, доктор філософії⁷, Стівен Аркін, доктор медицини⁸, Енні Фанг, доктор медичних наук, доктор філософії⁹, Френк Плонскі, Р.Н., Массачусетс⁸, Лінн Сміт, MBA¹⁰, Лі-Юнг Ценг, доктор філософії, MBA⁹, Грегорі Ді Руссо, доктор медицини⁸, Беттіна М Кокрофт, доктор медицини¹¹, Джеремі Рупон, доктор медицини¹⁰ та Дід’є Руї, доктор медичних наук, доктор філософії¹¹

¹Каліфорнійський університет, Сан-Франциско, Каліфорнія

²Університет Вашингтона, Сіетл, Вашингтон

³Університет Вашингтона, Вашингтонський центр кровотеч, Сіетл, Вашингтон

⁴UAMS в Дитячій лікарні Арканзасу, Літл-Рок, АР

⁵Університет Південної Флориди, Тампа, штат Флорида

⁶Медичний факультет Університету Маямі, Маямі, Флорида

⁷Університет Каліфорнії в Девісі, Сакраменто, Каліфорнія

⁸Pfizer Inc, Кембридж, Массачусетс

⁹Pfizer Inc, Нью-Йорк, Нью-Йорк

¹⁰Pfizer Inc, Колдвілл, Пенсильванія

¹¹Sangamo Therapeutics, Брісбен, Каліфорнія

ОГЛЯД ПРЕЗЕНТАЦІЇ

ОГЛЯД РЕЗЮМЕ

Основні точки даних

Дослідження фази 1/2 для SB-525 являло собою збільшення дози, 4-дозовий когортний дизайн, з 2 учасниками в кожній з нижчих доз та 5 учасниками у найвищій дозі, 3 х 10¹³ вг / кг. Тривалість спостереження коливається від 1 до 3 років після інфузії, за винятком 1 учасника в когорті 3 (1 х 10¹³ vg / kg), який передчасно припинив дослідження (втрачений для подальшого спостереження).

ПІДВИЩЕННЯ АЛЬТЕРУ В КОГОРТІ 4 (3 х 1013 вг / кг)

Підвищення рівня АЛТ було найпоширенішим побічним явищем, яке спостерігалося у 5 з 11 учасників та 4 з 5 учасників при найвищій дозі в когорті 4. Ці 4 учасники лікувались стероїдами тривалістю від 6 до 16 тижнів. Друге підвищення рівня АЛТ було помічено у 3 з цих 4 учасників.

Активність FVIII з використанням хромогенного аналізу для 5 учасників когорти 4, когорти найвищої дози. Післяінфузійне спостереження коливається від 52 до 82 тижнів. Протягом 9-52 тижнів медіана активності FVIII становила 56.9%, а середнє значення становило 70.4% (як визначено для 4 з 5 когорт з 4 учасників з оцінкою на 52 тижні).

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Векторна генна терапія аденоасоційованої вірусної (AAV): застосування до гемофілії

Що ти шукаєш?

Популярні теги

Брифінги для конференцій