Брифінги для конференцій

Клінічні результати у дорослих з гемофілією В з наявними нейтралізуючими антитілами до AAV5 та без них: 6-місячні дані з фази 3 дослідження генної терапії етранакогену Дезапарвовець HOPE-B

Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії

Еволюція векторної генної терапії AAV триває при гемофілії. Чи зможуть унікальні особливості BAY 2599023 задовольнити найнеобхідніші потреби?

Стівен В. Труба, д.м.н.

Ефективність та безпека передачі генів вірусу, пов'язаного з адено-валоктокогеном, для важкої гемофілії А: результати дослідження GENEr3-8 фази 1

Маргарет С. Озело, доктор медичних наук, доктор медичних наук

Ефективність та безпека етранакогену дезапарвовеку за 52 тижні у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією В: дані з фази 3 дослідження генної терапії HOPE-B

Стівен В. Труба, д.м.н.

Звіт про безпеку печінки з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B у дорослих з гемофілією В

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подальше спостереження за новою аденоасоційованою вірусною генетичною терапією (AAV) (FLT180a) Досягнення нормальних рівнів FIX-активності у пацієнтів із важкою гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath

Дослідження ранніх результатів після адено-асоційованої вірусної генної терапії в моделі собачої гемофілії

Девід Ліллікрап, д.м.н.

Характеристика стійкості вірусу переносника вірусу, пов’язаного з адено, після тривалого спостереження за моделлю гемофілії собаки

Пол Батті, MBBS, доктор наук