Генна терапія при гемофілії - Брифінг конференції

Оновлення щодо трьох поточних клінічних випробувань на дорослих з важкою формою гемофілії B

Стівен В. Труба, д.м.н.

Результати B-LIEVE, дослідження фази 1/2 підтвердження дози генної терапії FLT180a AAV у пацієнтів з гемофілією B

Гай Янг, д.м.н.

Швидке очищення вектора після AAV-опосередкованого перенесення гена FVIII у фазі I/II дослідження SPK-8011 у людей з гемофілією А

Бенджамін Дж. Самелсон Джонс, доктор медичних наук, доктор філософії

Покращення пов’язаної зі здоров’ям якості життя дорослих із важкою або помірно тяжкою гемофілією В після отримання генної терапії етранакогеном дезапарвовеком

Стівен В. Труба, д.м.н.

Зв'язок між трансгенно-продукованим FVIII і частотою кровотеч через 2 роки після перенесення гена з валоктокогеном Roxaparvovec: результати Gener8-1

Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath

Стабільна гемостатична корекція та покращена якість життя, пов'язана з гемофілією: остаточний аналіз основного дослідження фази 3 HOPE-B етранакогену Дезапарвовека

Стівен В. Труба, д.м.н.

З'ясування механізму розбіжності в аналізі фактора VIII, отриманого з AAV

Анна Штернберг, PhD

Доставка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для відновлення невеликої делеції в гені FVIII у мишей з гемофілією А

Чун-Юй Чен, доктор філософії

Я згоден з Правила та умови і Політика конфіденційності

Про нас

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL