Звіт про безпеку печінки з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B у дорослих з гемофілією В

Основні моменти Конгресу ISTH 2021

Звіт про безпеку печінки з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B у дорослих з гемофілією В

М. Шмідт¹, Г. Р. Фостер², М. Коппенс³, Х. Томсен¹, Д. Купер⁴, Р. Долмеч⁴, Е. К. Сойєр⁴, Л. Гейнкінк⁵, Труба SW⁶

¹GeneWerk GmbH, Гейдельберг, Німеччина

²Центр печінки Barts, Лондонський університет королеви Мері, Лондон, Великобританія

³Медичний центр Амстердамського університету, Амстердам, Нідерланди

⁴uniQure Inc, Лексінгтон, США

⁵uniQure BV, Амстердам, Нідерланди

⁶Університет Мічигану, Енн -Арбор, США

69-річний білий неіспаномовний чоловік із помірно важкою гемофілією В
1980-діагностований HBV (+ve для анти-HBs, анти-HBc та анти-HBe антитіл)
1983-Діагностовано гепатит без А/не N
2003-Підтверджено позитивний результат на ВГС при наявності тестів
2015-Оцінено для ерадикаційної терапії HCV, генотип 1а, без значного фіброзу (Фіброскан 5.7 кПа)
2015-Оброблено паритапревіром/омбітасвіром/ритонавіром, дасабувіром та рибавірином; досягнення стійкої вірусологічної відповіді
Соціальна історія відзначається попереднім курінням, вживанням алкоголю 0-2 одиниці на тиждень
Сімейний анамнез, відомий онкологічними захворюваннями

Історія хвороби печінки пацієнта з гемофілією В у дослідженні HOPE-B, який зазнав гепатоцелюлярної карциноми під час участі у дослідженні. Його історія хвороби містить кілька факторів ризику розвитку ГЦК, включаючи гепатит В та С, похилий вік та вживання алкоголю.

Короткий зміст молекулярного аналізу HCC

Через 1 рік після інфузії ультразвукове дослідження за протоколом виявило субкапсулярне ураження печінки. Ця таблиця підсумовує подальший аналіз сайту молекулярної інтеграції та послідовність цілого геному, зроблену на резекованій пухлинній тканині, включаючи очікувані результати, якщо ГЦК залежав від (колонка 1) або не залежав (колонка 2) від інтеграції AAV. Фактичні результати аналізу наведені у графі 3.