Ukrainian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Основні моменти Конгресу ISTH 2021
Дослідження ранніх результатів після адено-асоційованої вірусної генної терапії в моделі собачої гемофілії
П. Бетті1, Б. Йейтс2, Д. Харлбут3, С. Сісо-Ллонч2, А. Менар3, Х. Акіф2, Т. Крістіансон2, П. Колозі2, Л. Харпелл1, С. Лю2, А. Мо1, А. Пендер1, Г. Верес2, К. Вітеллі2, А. Вінтерборн4, С. Бантинг2, С. Фонг2, Д. Ліллікрап1
1Кафедра патології та молекулярної медицини Королівського університету, Кінгстон, Канада
2BioMarin Pharmaceutical, Новато, США
3Kingston Health Sciences, Кінгстон, Канада
4Послуги з догляду за тваринами, Королівський університет, Кінгстон, Канада
Основні точки даних
Модель собаки з гемофілією була використана для оцінки змін, що впливають на печінку та факторів, що впливають на експресію FVIII після генної терапії AAV. П’яти чоловічих собак обробляли одноразовою інфузією AAV5-HLP-cFVIII у дозах 6.8e13–2e14 геномів вектора/кг. Експресія FVIII була виявлена для 2 собак, оброблених конструкціями, оптимізованими для кодону (JA2013 та K2015), які зберігалися протягом шести місяців (ко-cFVIII-SQ = 6.8% та ко-cFVIII-V3 = 4.3%) з нормалізацією цілого час згортання крові (WBCT).
ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ
