Дані про кровотечі на базових рівнях експресії FIX у людей з гемофілією B: аналіз з використанням «дослідження факторної експресії»
Основні моменти 63-ї щорічної зустрічі ASH

Дані про кровотечі на базових рівнях експресії FIX у людей з гемофілією B: аналіз з використанням «дослідження факторної експресії»

Том Берк, MSc1,2 *, Анум Шейх2*, Талаха Алі3*, Наньсін Лі, доктор філософії, MBA4, Барбара Конкле, доктор медичних наук5, Деклан Нун, MSc6*, Браян О'Махоні, FACSLM7,8 *, Стівен В. Пайп, доктор медицини9, та Джеймі О'Хара, MSc1,2 *

1Факультет охорони здоров’я та соціальної допомоги, Університет Честера, Честер, Великобританія
2HCD Economics, Дарсбері, Великобританія
3uniQure, Лексінгтон, Массачусетс
4uniQure, Лексінгтон, Массачусетс
5Університет Вашингтона, Вашингтонський центр кровотеч, Сіетл, Вашингтон
6Європейський консорціум з гемофілії, Брюссель, Бельгія
7Трініті-коледж Дублін, Дублін, Ірландія
8Ірландське товариство гемофілії, Дублін, Ірландія
9Кафедри педіатрії та патології Мічиганського університету, Ен-Арбор, Мічиган

Основні точки даних

Прогнозовані кровотечі в узагальненій лінійній моделі рівня експресії факторів

Дані двох досліджень тягаря захворювання (CHESS EU I-II і CHESS US/US+) були використані в узагальненій лінійній моделі (GLM) з логарифмічним зв’язком для оцінки зв’язку між рівнями експресії ABR і FIX (FEL) у пацієнтів з гемофілією. B. У всіх пацієнтів, включених до аналізу (N = 407), середня FEL (SD) становила 9.95 МО/дл (10.5), а середня ABR (SD) становила 2.4 кровотечі на рік (3.6). Прогнозовані кровотечі як функція FEL, виробленого моделлю, показані вище. Після коригування на вік, ІМТ та віруси, що передаються через кров, середній ABR в моделі зменшувався на 0.8 одиниць для кожного збільшення FEL на 1% (P <0.001).

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL