Вплив перенесення генів валотокогену Роксапарвовек при тяжкій гемофілії А на якість життя, пов’язану зі здоров’ям
Основні моменти з 15-го щорічного конгресу EAHAD

Вплив перенесення генів валотокогену Роксапарвовек при тяжкій гемофілії А на якість життя, пов’язану зі здоров’ям

Б.О'Махоні1,2; Дж.Махлангу3; К.Перлінк4; JDWang5; Г.Лоу6; CWTan7; А.Гірмаш8; Х.Тран9; TLKhoo10; Е.Кокрелл11; Д.Пепперелл12; Х.Чамбост13; МФЛ Фернандес14; Р.Казьмі15; Е.Маджерус16; MWSkinner17,18; Р.Кламрот19; Дж.Квінн20; Х.Ю20; WYWong20; А.Лаваль20; Т.М.Робінсон20; Б.Кім20

1Ірландське товариство гемофілії;2Трініті-коледж, Дублін, Ірландія;3 Центр комплексного лікування гемофілії, Академічна лікарня Шарлотти Максеке Йоганнесбург, Університет Вітвотерсранда та NHLS, Йоганнесбург, Південна Африка;4 Відділення судинної медицини та Центру гемостазу та гемофілії, Університетські лікарні Левена, Левен, Бельгія;5 Центр рідкісних захворювань та гемофілії, загальний госпіталь ветеранів Тайчжуна, Тайчжун, Тайвань, провінція Китаю;6 Центр комплексного лікування гемофілії West Midlands, лікарня королеви Єлизавети, Бірмінгем, Великобританія;7 Відділення гематології, Королівська лікарня Аделаїди, Аделаїда, Австралія;8 Центр лікування гемофілії, Каліфорнійський університет Девіса, Сакраменто, США;9 Відділення гемостазу та тромбозу, Центр лікування гемофілії, лікарня Альфреда, Мельбурн;10 Інститут гематології, лікарня королівського принца Альфреда, Кемпердаун, Австралія;11 Дитяча гематологічна онкологія, дитяча лікарня Святого Джозефа, Тампа, США;12 Відділення гематології, лікарня Фіони Стенлі, Мердок, Австралія;13 AP-HM, відділення дитячої гематології онкології, дитяча лікарня La Timone, Екс-Марсельський університет, INSERM, INRA, C2VN, Марсель, Франція;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, Ла-Корунья, Іспанія;15 кафедра гематології, університетська лікарня Саутгемптона, Саутгемптон, Великобританія;16 кафедра медицини Вашингтонського університету в Сент-Луїсі, Сент-Луїс;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Вашингтон, США;18 Університет Макмастера, Гамільтон, Канада;19 Центр комплексного лікування гемофілії, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Берлін, Німеччина;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, США

Основні точки даних

Загальні та доменні бали Haemo-QOL-A

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, та dP < 0.001. Жирним шрифтом позначено, що CFB мав дослідницьку роботу P-значення < 0.05. Haemo-QOL-A, Опитувальник якості життя для дорослих, специфічний для гемофілії.

Результати аналізу Haemo-QOL-A для фази 3 GENEr8-1 дослідження генної терапії валоктогеном роксапарвовек для гемофілії А. Домен і загальні бали показані для вихідного рівня, тижня 26 і тижня 52. Рожеве затінювання вказує на середню зміну від вихідного рівня (CFB), що є ≥ клінічно важливою відмінністю (CID) для балів домену (6.0) і загального бала (5.5).

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL