Використання реєстру генної терапії Всесвітньої федерації гемофілії для довгострокового спостереження за пацієнтами, які страждають на гемофілію, які отримували генну терапію
Основні моменти Всесвітнього конгресу WFH 2022

Використання реєстру генної терапії Всесвітньої федерації гемофілії для довгострокового спостереження за пацієнтами, які страждають на гемофілію, які отримували генну терапію

Представлено: Барбара А. Конкл, доктор медичних наук, Вашингтонський університет, Сіетл, Вашингтон, США

Барбара А. Конкле1, Донна Коффін2, Мейсс Наккаче2, Кері Кларк3, Ліндсі А. Джордж4, Альфонсо Іоріо5, Вольфганг Місбах6, Деклан Нун7, Флора Пейванді8, Стівен Пайп9, Майкл Рехт10, Марк Скіннер11, Леонард Валентино12, Джонні Н. Малангу13, Гленн Ф. Пірс2

1Вашингтонський університет, Сіетл, США
2Всесвітня федерація гемофілії, Монреаль, Канада
3Міжнародне товариство тромбозу та гемостазу, Карборо, США
4Дитяча лікарня Філадельфії, Філадельфія, США
5Департамент методів дослідження охорони здоров'я, доказів та впливу, Університет Макмастера, Гамільтон, Канада
6Медична клініка 2/Університетська лікарня Інституту трансфузійної медицини Франкфурт, Німеччина
7Європейський консорціум гемофілії, Бельгія
8Università degli Studi di Milano, Італія
9Кафедри педіатрії та патології Університету Мічигану, Енн -Арбор, США
10Американська мережа тромбозу та гемостазу, Рочестер, США
11Institutefor Policy Advancement Ltd. та Департамент методів дослідження охорони здоров'я, доказів та впливу, Університет Макмастера, Вашингтон, округ Колумбія
12Національний фонд боротьби з гемофілією, Нью-Йорк, США
13Університет Вітватерсранда, Південна Африка

Основні точки даних

Реалізація GTR WFH

Реєстр генної терапії WFH (GTR) є проспективним, спостережним і поздовжнім реєстром із загальною метою збору даних для всіх пацієнтів, які отримують генну терапію від гемофілії, як під час клінічних випробувань, так і на постмаркетинговій фазі, якщо і коли це буде схвалено. Це основні та другорядні цілі реєстру.

Цілі GTR WFH

Щоб запровадити GTR, WFH звертається до окремих центрів лікування гемофілії (HTC), починаючи з тих, хто бере участь у клінічних випробуваннях генної терапії гемофілії. Національні реєстри гемофілії також попросять внести свій внесок. WFH також співпрацює з промисловістю над розробкою процесу отримання даних із завершених клінічних випробувань.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL