Вибір дози та дизайн дослідження для B-LIEVE, фаза 1/2 підтвердження дози клінічного випробування генної терапії FLT180A для пацієнтів з гемофілією B
Основні моменти з 15-го щорічного конгресу EAHAD

Вибір дози та дизайн дослідження для B-LIEVE, фаза 1/2 підтвердження дози клінічного випробування генної терапії FLT180A для пацієнтів з гемофілією B

Г.Янг1,П.Чоударі, 2,3,С.Бартон4, А.Лонг4

1Дитяча лікарня Лос-Анджелеса, Медична школа Кека університету Південної Каліфорнії, Лос-Анджелес, Каліфорнія, США;2 Центр гемофілії та тромбозу Кетрін Дорманді, Королівська безкоштовна лікарня;3 Університетський коледж Лондона, Великобританія;4 Freeline, Stevenage, Великобританія

Основні точки даних

B-AMAZE Дозова відповідь

Дослідження B-LIEVE – це дослідження фази 1/2 комерційно виготовленого FLT180a, призначеного для підтвердження цільової дози для дослідження фази 3. Початкова доза для B-LIEVE була заснована на результатах дослідження B-AMAZE, які продемонстрували, що рівні FIX на 21-й день після інфузії були високопрогнозними щодо рівнів FIX на 182-й день (26-й тиждень). ЄМакс Модель доза-відповідь показала, що доза 7.7 х 1011 vg/кг повинен давати середній рівень FIX 67% від норми на 21 день, що відповідає середньому рівню FIX 115% від норми на 182 день.

План дозування для дизайну дослідження B-LIEVE

Адаптивний дизайн дослідження для B-LIEVE включає початкову дозу FLT180a 7.7 x 1011 vg/kg у 3 учасників. Початкова доза буде скоригована в наступних когортах по 3 учасники, кожна на основі рівнів FIX на 21 день у попередній когорті. До 9 учасників (3 когорти) будуть зареєстровані з 52-тижневим періодом спостереження, щоб підтвердити дозу для дослідження фази 3.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL