Стівен В. Труба, д.м.н.
Основні моменти Конгресу ISTH 2021

Ефективність та безпека етранакогену дезапарвовеку за 52 тижні у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією В: дані з фази 3 дослідження генної терапії HOPE-B

Труба SW1, Ф. В. Лібік2, М. Рехт3, Ключ NS4, С. Латтімор3, Г. Кастаман5, Е. К. Сойєр6,7, С. Вервей6,7, В. Коллетта6,7, Д. Купер6,7, Р. Долмеч6,7, В. Місбах8, Слідчі HOPE-B

1Університет Мічигану, Енн -Арбор, США

2Медичний центр університету імені Еразма, Роттердам, Нідерланди

3Орегонський університет здоров'я та науки, Портленд, США

4Університет Північної Кароліни, Чапел -Гілл, США

5Центр розладів кровотечі та коагуляції, Університетська лікарня Кареджі, Флоренція, Італія

6uniQure Inc, Лексінгтон, США

7uniQure BV, Амстердам, Нідерланди

8Університетська лікарня Франкфурт, Франкфурт, Німеччина

Основні точки даних

Активність FIX протягом 52 тижнів після інфузії

Середня та середня активність FIX для всіх учасників випробування HOPE-B протягом 52 тижнів після прийому 2 × 1013 гк/кг (N = 54). Після лікування активність FIX швидко зросла до середнього значення 39.0 МО/дл на 26 -му тижні та 41.5 МО/дл на 52 -му тижні.

Побічні дії, пов’язані з лікуванням

Найпоширеніші побічні дії, пов'язані з лікуванням (можливо, пов'язані або пов'язані), з частотою ≥ 5% у популяції безпеки протягом періоду після лікування. Серед 408 учасників було 53 побічних явищ, з яких 91 (серед 39 учасників) вважалися побічними явищами, пов'язаними з лікуванням (TRAE).

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари