Hemofili Hastalarının BK Kohortunda Adenovirüs ile İlişkili Antikorlar

Hemofili Hastalarının BK Kohortunda Adenovirüs ile İlişkili Antikorlar

Tromboz ve Hemostazda Araştırma ve Uygulama (İlkbahar 2019) Vol. 3, S. 2 Stanford, S .; Pembe, R .; Creagh, D .; vd.

Yakın tarihli bir çalışma, önceden var olan bağışıklığın taranmasının, gen terapisinden yararlanma olasılığı en yüksek olan hastaların belirlenmesinde önemli olabileceğini bulmuştur. Birleşik Krallık'ta yetişkin bir hemofili A kohortunun çalışması, 100 hastadan alınan sitratlı plazma örneklerinin, AAV transdüksiyon inhibisyonu ve toplam antikor tahlilleri kullanılarak adeno ilişkili virüs tip 5'e (AAV5) ve AAV tip 8'e (AAV8) karşı önceden var olan aktiviteler açısından test edilmesini içermiştir. Verilere göre, hastaların% 21'inde anti-AAV5 antikorları,% 23'ünde anti-AAV8 antikorları vardı. Ek olarak hastaların% 25'inde AAV5 inhibitörleri ve% 38'inde AAV8 inhibitörleri vardı. Bu kohortta, her iki test ile toplam seroprevalans AAV30'e karşı% 5 ve AAV40'e karşı% 8 idi. Hastaların toplam% 24'ü her iki AAV tipi için seropozitifti. Araştırmacılar, önceden var olan bağışıklığın AAV aracılı gen terapisinin güvenliği ve etkinliği üzerindeki etkilerini değerlendirmek için klinik araştırmalar yararlı olabilir.

Link