Hemofili için Gen Tedavisindeki Gelişmeler

Kilit hususlar:
Hemofili için Gen Tedavisindeki Gelişmeler

62. ASH Yıllık Toplantısı ve Sergisi öncesinde Cuma Uydu Sempozyumu Canlı Olarak Kaydedildi

Her video bittikten sonra, bir sonraki videoyu açmak için sayfayı aşağı kaydırın

Tanıtımları

Sunum: Glenn F.Pierce, MD, PhD

Gen tedavisi kanser türleri, AIDS, diyabet, kalp hastalığı ve hemofili dahil olmak üzere çok çeşitli rahatsızlıkları olan bireyler için çok şey vaat ediyor. Tedaviye yönelik bu yenilikçi yaklaşım, hastalığı durdurmak için vücut hücrelerinin içindeki genleri değiştirir. 

Gen terapisi, mutasyona uğramış genleri değiştirmeye veya düzeltmeye ve hastalıklı hücreleri bağışıklık sistemi için daha belirgin hale getirmeye çalışır. Hemofili A ve B, X'e bağlı resesif bir modelin parçası olarak kalıtsaldır. Hemofili genetiği, X kromozomunda bulunan genleri içerir ve bu kanama bozukluğuna yol açmak için sadece bir hatalı gen yeterlidir.

Hücre ve gen tedavileri hala inceleniyor, ancak sonuçlar umut verici. Klinik araştırmalar başarı göstermiştir ve Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) bir tür hücre tedavisini onaylamıştır. Bizim Önemli Hususlar: Hemofili için Gen Tedavisindeki Gelişmeler Glenn F. Pierce liderliğinde, hastalığa genel bir bakış, gen terapisinin mevcut durumu ve daha fazlasını tartışıyoruz.