Gen Terapisi ile Tedavi Edilen Hemofili Hastalarının Uzun Süreli Takibi için Dünya Hemofili Federasyonu Gen Tedavisi Kayıt Defterinin Kullanılması
WFH 2022 Dünya Kongresi'nden Öne Çıkanlar

Gen Terapisi ile Tedavi Edilen Hemofili Hastalarının Uzun Süreli Takibi için Dünya Hemofili Federasyonu Gen Tedavisi Kayıt Defterinin Kullanılması

Sunan: Barbara A. Konkle, MD, Washington Üniversitesi, Seattle, Washington, ABD

Barbara A. Konkle1, Donna Tabutu2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A.George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Kimse7, Flora Peyvandi8, Steven Boru9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonardo Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F.Pierce2

1Washington Üniversitesi, Seattle, Amerika Birleşik Devletleri
2Dünya Hemofili Federasyonu, Montreal, Kanada
3Uluslararası Tromboz ve Hemostaz Derneği, Carrboro, Amerika Birleşik Devletleri
4Philadelphia Çocuk Hastanesi, Philadelphia, Amerika Birleşik Devletleri
5Sağlık Araştırma Yöntemleri, Kanıt ve Etki Departmanı, McMaster Üniversitesi, Hamilton, Kanada
6Tıp Kliniği 2/Transfüzyon Tıbbı Enstitüsü Üniversite Hastanesi Frankfurt, Almanya
7Avrupa Hemofili Konsorsiyumu, Belçika
8Università degli Studi di Milano, İtalya
9Pediatri ve Patoloji Bölümleri, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Amerika Birleşik Devletleri
10Amerikan Trombozu ve Hemostaz Ağı, Rochester, Amerika Birleşik Devletleri
11Institutefor Policy Advancement Ltd. ve Sağlık Araştırma Yöntemleri, Kanıt ve Etki Departmanı, McMaster Üniversitesi, Washington, Columbia Bölgesi
12Ulusal Hemofili Vakfı, New York, Amerika Birleşik Devletleri
13Witwatersrand Üniversitesi, Güney Afrika

Temel Veri Noktaları

WFH GTR Uygulaması

WFH gen tedavisi kayıt defteri (GTR), hemofili için gen tedavisi alan tüm hastalar için hem klinik deneylerde hem de onaylandığı takdirde ve onaylandığında pazarlama sonrası aşamada veri toplama genel amacı olan ileriye dönük, gözlemsel ve boylamsal bir kayıttır. Bunlar, kayıt defterinin birincil ve ikincil amaçlarıdır.

WFH GTR Hedefleri

GTR'yi uygulamak için WFH, hemofili gen tedavisi klinik denemelerine dahil olanlardan başlayarak, bireysel hemofili tedavi merkezlerine (HTC'ler) ulaşıyor. Ulusal hemofili kayıtlarından da katkı istenecek. WFH ayrıca tamamlanmış klinik araştırmalardan veri elde etmek için bir süreç geliştirmek için endüstri ile birlikte çalışmaktadır.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL