Gen Terapisi ile Tedavi Edilen Hemofili Hastalarının Uzun Süreli Takibi için Dünya Hemofili Federasyonu Gen Tedavisi Kayıt Defterinin Kullanılması

WFH 2022 Dünya Kongresi'nden Öne Çıkanlar

Gen Terapisi ile Tedavi Edilen Hemofili Hastalarının Uzun Süreli Takibi için Dünya Hemofili Federasyonu Gen Tedavisi Kayıt Defterinin Kullanılması

Sunan: Barbara A. Konkle, MD, Washington Üniversitesi, Seattle, Washington, ABD

Barbara A. Konkle¹, Donna Tabutu², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A.George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Kimse⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Boru⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonardo Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F.Pierce²

¹Washington Üniversitesi, Seattle, Amerika Birleşik Devletleri
²Dünya Hemofili Federasyonu, Montreal, Kanada
³Uluslararası Tromboz ve Hemostaz Derneği, Carrboro, Amerika Birleşik Devletleri
⁴Philadelphia Çocuk Hastanesi, Philadelphia, Amerika Birleşik Devletleri
⁵Sağlık Araştırma Yöntemleri, Kanıt ve Etki Departmanı, McMaster Üniversitesi, Hamilton, Kanada
⁶Tıp Kliniği 2/Transfüzyon Tıbbı Enstitüsü Üniversite Hastanesi Frankfurt, Almanya
⁷Avrupa Hemofili Konsorsiyumu, Belçika
⁸Università degli Studi di Milano, İtalya
⁹Pediatri ve Patoloji Bölümleri, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Amerika Birleşik Devletleri
¹⁰Amerikan Trombozu ve Hemostaz Ağı, Rochester, Amerika Birleşik Devletleri
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. ve Sağlık Araştırma Yöntemleri, Kanıt ve Etki Departmanı, McMaster Üniversitesi, Washington, Columbia Bölgesi
¹²Ulusal Hemofili Vakfı, New York, Amerika Birleşik Devletleri
¹³Witwatersrand Üniversitesi, Güney Afrika

WFH gen tedavisi kayıt defteri (GTR), hemofili için gen tedavisi alan tüm hastalar için hem klinik deneylerde hem de onaylandığı takdirde ve onaylandığında pazarlama sonrası aşamada veri toplama genel amacı olan ileriye dönük, gözlemsel ve boylamsal bir kayıttır. Bunlar, kayıt defterinin birincil ve ikincil amaçlarıdır.

GTR'yi uygulamak için WFH, hemofili gen tedavisi klinik denemelerine dahil olanlardan başlayarak, bireysel hemofili tedavi merkezlerine (HTC'ler) ulaşıyor. Ulusal hemofili kayıtlarından da katkı istenecek. WFH ayrıca tamamlanmış klinik araştırmalardan veri elde etmek için bir süreç geliştirmek için endüstri ile birlikte çalışmaktadır.