EAHAD 15. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar
Temel Aşama 3 HOPE-B Gen Terapisi Denemesinden Son Analiz: Etranacogene Dezaparvovec'in Ağır veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde Kararlı Kararlı Durum Etkinliği ve Güvenliği
Wolfgang Miesbach1; Frank WGLeebeek2; michael recht3; Nigel S. Anahtar4; Susan Lattimore3; Giancarlo Castaman5; michiel koppens6; david cooper7; sergio slavka7; Stephanie Verweij7; Robert Bağırsak7; Ricardo Dolmetsch7; Yanyan Li8; Paul E.Monahan8; Steven W. Boru9
HOPE-B Müfettişleri1; Frankfurt Üniversite Hastanesi, Frankfurt, Almanya2; Erasmus MC, Üniversite Tıp Merkezi Rotterdam, Hollanda3; Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, OR, Amerika Birleşik Devletleri4; Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, Kuzey Carolina, Amerika Birleşik Devletleri5; Kanama Bozuklukları ve Pıhtılaşma Merkezi, Careggi Üniversite Hastanesi, Floransa, İtalya6; Amsterdam Üniversitesi Tıp Merkezleri, Amsterdam Üniversitesi, Amsterdam, Hollanda7; uniQureBV, Amsterdam, Hollanda/uniQure Inc. Lexington, MA, ABD8; CSL Behring, Prusya Kralı, PA, Birleşik Devletler9; Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI, Amerika Birleşik Devletleri