Sinüs Endotelini Hedefleme
NHF'nin Yeni Teknolojiler ve Hemofili için Gen Transferi Konulu 16. Çalıştayından Önemli Noktalar

Sinüs Endotelini Hedefleme

Antonia Follenzi, MD, PhD
Piemonte Orientale Üniversitesi
Novara, İtalya

Temel Veri Noktaları

pF8 Promoter, LSEC'lerde GFP İfadesini Sürüyor

Doğal FVIII promotörü, pF8, karaciğer sinüzoidal endotel hücrelerinde (LSEC'ler) GFP ekspresyonunu yönlendirir. Lentiviral vektör LV.pF57.GFP'nin enjeksiyonundan 6 ve 1 ay sonra C6BL/8 hemofili A (HA) farelerinin karaciğerinin immünofloresan analizi. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenilindol; GFP, yeşil floresan protein; Lyve-1, lenfatik damar endotel reseptörü 1, LSEC'ler için bir işaretçi)

B8/6-HA Farelerinde LV-pF129-FVIII Düzeltilmiş FVIII Düzeyi Treg'e Bağlıdır

Bu çalışma dizisini özetlemek gerekirse, Treg hücrelerinde minimum azalma ile immünosupresyon, FIX transgen ekspresyonuna karaciğer aracılı immün toleransı sağlamak için idealdir. NHP'lerde, MMF ve rapamisin ile ön tedavi, ardından rATG'nin gecikmeli uygulanması, sürekli bağışıklık toleransı sağlayabilirken, vektör infüzyonu sırasında uygulanan rATG veya daclizumab sağlamadı.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL