Turkish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
NHF'nin Yeni Teknolojiler ve Hemofili için Gen Transferi Konulu 16. Çalıştayından Önemli Noktalar
Sinüs Endotelini Hedefleme
Antonia Follenzi, MD, PhD
Piemonte Orientale Üniversitesi
Novara, İtalya
Temel Veri Noktaları
- pF8 Promoter, LSEC'lerde GFP İfadesini Sürüyor
- B8/6-HA Farelerinde LV-pF129-FVIII Düzeltilmiş FVIII Düzeyi Treg'e Bağlıdır
Doğal FVIII promotörü, pF8, karaciğer sinüzoidal endotel hücrelerinde (LSEC'ler) GFP ekspresyonunu yönlendirir. Lentiviral vektör LV.pF57.GFP'nin enjeksiyonundan 6 ve 1 ay sonra C6BL/8 hemofili A (HA) farelerinin karaciğerinin immünofloresan analizi. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenilindol; GFP, yeşil floresan protein; Lyve-1, lenfatik damar endotel reseptörü 1, LSEC'ler için bir işaretçi)
Bu çalışma dizisini özetlemek gerekirse, Treg hücrelerinde minimum azalma ile immünosupresyon, FIX transgen ekspresyonuna karaciğer aracılı immün toleransı sağlamak için idealdir. NHP'lerde, MMF ve rapamisin ile ön tedavi, ardından rATG'nin gecikmeli uygulanması, sürekli bağışıklık toleransı sağlayabilirken, vektör infüzyonu sırasında uygulanan rATG veya daclizumab sağlamadı.
İLGİLİ İÇERİK
