Turkish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ASGCT 25. Yıllık Toplantısından Önemli Noktalar
Kararlı Hemostatik Düzeltme ve İyileştirilmiş Hemofili ile İlgili Yaşam Kalitesi: Etranacogene Dezaparvovec'in Temel Aşama 3 HOPE-B Denemesinden Nihai Analiz
Sunan: Steven W. Pipe, MD, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Michigan, Amerika Birleşik Devletleri
Steven W. Boru1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Anahtar4, Giancarlo Castaman5David Cooper6, Robert Bağırsak6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Üniversite Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda
3Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, OR
4Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, NC
5Kanama Bozuklukları ve Pıhtılaşma Merkezi, Careggi Üniversite Hastanesi, Floransa, İtalya
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Prusya Kralı, PA
8Frankfurt Üniversite Hastanesi, Frankfurt, Almanya
Temel Veri Noktaları
10x44 dozunda etranacogen dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) ile infüze edilen orta şiddetli (N=2) ve şiddetli (N=10) hastalar için tek aşamalı FIX aktivitesi13 faz 3 HOPE-B denemesinde gc/kg. Bu analiz, AAV5 nötralize edici antikorları (NAb'ler) olan ve olmayan hastaları içermiştir.
Önceden AAV18 NAb'leri olan ve olmayan hastalar için başlangıçta ve infüzyondan 5 ay sonra tek durumlu FIX aktivitesi. Antikorlarla, saptama sınırından (LOD) daha büyük bir titreye sahip olarak tanımlandı. Antikorlar olmadan, LOD'ye eşit veya daha düşük bir titreye sahip olmak tanımlandı.
Etranacogene dezaparvovec için 18 ayda güvenlik profili, daha önce sunulan verilerle tutarlıydı. Hastaların %10'undan fazlasında meydana gelen en sık tedaviyle ilişkili advers olaylar (TRAE), ALT artışı (%17), baş ağrısı (%15), grip benzeri hastalık (%13) ve infüzyonla ilgili reaksiyonlardır (%13). ).
İLGİLİ İÇERİK
