Kararlı Hemostatik Düzeltme ve İyileştirilmiş Hemofili ile İlgili Yaşam Kalitesi: Etranacogene Dezaparvovec'in Temel Aşama 3 HOPE-B Denemesinden Nihai Analiz
ASGCT 25. Yıllık Toplantısından Önemli Noktalar

Kararlı Hemostatik Düzeltme ve İyileştirilmiş Hemofili ile İlgili Yaşam Kalitesi: Etranacogene Dezaparvovec'in Temel Aşama 3 HOPE-B Denemesinden Nihai Analiz

Sunan: Steven W. Pipe, MD, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Michigan, Amerika Birleşik Devletleri

Steven W. Boru1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Anahtar4, Giancarlo Castaman5David Cooper6, Robert Bağırsak6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Üniversite Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda
3Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, OR
4Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, NC
5Kanama Bozuklukları ve Pıhtılaşma Merkezi, Careggi Üniversite Hastanesi, Floransa, İtalya
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Prusya Kralı, PA
8Frankfurt Üniversite Hastanesi, Frankfurt, Almanya

Temel Veri Noktaları

18 Aya Kadar Sürdürülebilir FIX Etkinliği

10x44 dozunda etranacogen dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) ile infüze edilen orta şiddetli (N=2) ve şiddetli (N=10) hastalar için tek aşamalı FIX aktivitesi13 faz 3 HOPE-B denemesinde gc/kg. Bu analiz, AAV5 nötralize edici antikorları (NAb'ler) olan ve olmayan hastaları içermiştir.

Önceden NAb'leri Olan ve Olmadan Denekler için Benzer FIX Aktivitesi (%) AAV5'e

Önceden AAV18 NAb'leri olan ve olmayan hastalar için başlangıçta ve infüzyondan 5 ay sonra tek durumlu FIX aktivitesi. Antikorlarla, saptama sınırından (LOD) daha büyük bir titreye sahip olarak tanımlandı. Antikorlar olmadan, LOD'ye eşit veya daha düşük bir titreye sahip olmak tanımlandı.

Tutarlı Güvenlik Profili

Etranacogene dezaparvovec için 18 ayda güvenlik profili, daha önce sunulan verilerle tutarlıydı. Hastaların %10'undan fazlasında meydana gelen en sık tedaviyle ilişkili advers olaylar (TRAE), ALT artışı (%17), baş ağrısı (%15), grip benzeri hastalık (%13) ve infüzyonla ilgili reaksiyonlardır (%13). ).

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL