ASGCT 25. Yıllık Toplantısından Önemli Noktalar
Kararlı Hemostatik Düzeltme ve İyileştirilmiş Hemofili ile İlgili Yaşam Kalitesi: Etranacogene Dezaparvovec'in Temel Aşama 3 HOPE-B Denemesinden Nihai Analiz
Sunan: Steven W. Pipe, MD, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Michigan, Amerika Birleşik Devletleri
Steven W. Boru1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Anahtar4, Giancarlo Castaman5David Cooper6, Robert Bağırsak6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Üniversite Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda
3Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, OR
4Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, NC
5Kanama Bozuklukları ve Pıhtılaşma Merkezi, Careggi Üniversite Hastanesi, Floransa, İtalya
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Prusya Kralı, PA
8Frankfurt Üniversite Hastanesi, Frankfurt, Almanya
İLGİLİ İÇERİK
Etkileşimli Web Seminerleri
Uzun Vadeli Sonuçlar: Dayanıklılık ve Güvenlik
Margareth C. Ozelo, MD, PhD tarafından sunuldu...
Engeller ve Fırsatlar
Frank WG Leebeek, MD, PhD tarafından sunulmuştur...
Hasta Desteği, Hasta Danışmanlığı ve İzleme
Lindsey A. George, MD tarafından sunulmuştur...
FVIII için Gen Tedavisi
K. John Pasi tarafından sunulmuştur, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC...
Klinik Araştırmaların Etkinliğine İlişkin Güncelleme
Guy Young, MD tarafından sunulan...
Adeno-İlişkili Viral (AAV) Vektör Gen Terapisi: Hemofili Uygulama
Barbara A. Konkle, MD tarafından sunuldu...
Hemofili Tedavisinde Gen Tedavisi: Adeno-İlişkili Viral Vektör Gen Transferine Giriş
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath...
Hemofili Tedavisinde Gen Terapisi: Gen Terapisinde Sık Karşılaşılan Sorunlar
Thierry VandenDriessche, Ph.D. tarafından sunuldu...
Hemofili Tedavisinde Gen Tedavisi: Diğer Stratejiler ve Hedefler
Glenn F. Pierce, MD, PhD tarafından sunuldu...
Hemofili Tedavisinin Tarihçesi: Gen Terapisine Replasman Olmayan Tedavi
Steven W. Pipe, MD tarafından sunulmuştur...
Gen Terapisini Tanıma: Terminoloji ve Kavramlar
David Lillicrap, MD tarafından sunulan...
Podcast