Turkish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ASGCT 25. Yıllık Toplantısından Önemli Noktalar
Stabilin-2 Promoter, Hemofilik Farelerde Lentiviral Vektör Teslimatından Sonra FVIII'e Bağışıklık Tepkisini Modüle Eder
Sunan: Antonia Follenzi, MD, PhD, Piemonte Orientale Üniversitesi, Novara, İtalya
Antonia Follenzi1, Ester Boroni1, Roberta A. Çirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Fama1, Valentina Bruscagin1, Simone Merlin1, Brian D.Brown2, Chiara Borsotti1
Temel Veri Noktaları
- Stablin-2 (STAB2) Destekleyici, LSEC'lerde İfadeyi Yönlendirir
- STAB2 Destekleyicisi, Hemofili A Farelerinde LV.pSTAB2.FVIII İfadesini Yönlendirir
STAB2, hyaluronan ve vWF-FVIII kompleksinin temizlenmesinde rol oynayan bir çöpçü reseptördür. Reseptör esas olarak karaciğerde karaciğer sinüzoidal endotel hücreleri (LSEC'ler) tarafından eksprese edilir. STAB2 promotörü, lentiviral (LV) teslim üzerine LSEC'lerde GFP ekspresyonunu yönlendirmek için kullanıldı. LV.STAB2-GFP/FVIII vektörlerinin immün reaktif BALB/c farelerine enjeksiyonu, enjeksiyonda ekspresyonun 2 hafta içinde temizlendiği her yerde bulunan bir promotör olan PGK kullanımına kıyasla endotelyal hedefleme ve transgen ekspresyonunun uzun süreli korunmasını gösterdi. fareler.
STAB2 promotör aktivitesi, hemofilik farelerin birkaç suşuna LV taşıyan FVIII transgeni enjekte edilerek ve ardından FVIII aktivitesinin değerlendirilmesi ve antikor oluşumunu nötralize ederek in vivo olarak daha fazla değerlendirildi. Burada gösterildiği gibi, STAB2 promotörü tarafından tahrik edilen FVIII transgeninin LV teslimi, bir yıla kadar antikorları nötralize etmeden (sağ panel) esas olarak LSEC'lerde (sol panel) FVIII ekspresyonuna yol açtı.
İLGİLİ İÇERİK
