Stabilin-2 Promoter, Hemofilik Farelerde Lentiviral Vektör Teslimatından Sonra FVIII'e Bağışıklık Tepkisini Modüle Eder
ASGCT 25. Yıllık Toplantısından Önemli Noktalar

Stabilin-2 Promoter, Hemofilik Farelerde Lentiviral Vektör Teslimatından Sonra FVIII'e Bağışıklık Tepkisini Modüle Eder

Sunan: Antonia Follenzi, MD, PhD, Piemonte Orientale Üniversitesi, Novara, İtalya

Antonia Follenzi1, Ester Boroni1, Roberta A. Çirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Fama1, Valentina Bruscagin1, Simone Merlin1, Brian D.Brown2, Chiara Borsotti1

1Sağlık Bilimleri Bölümü, Piemonte Orientale Üniversitesi, Novara, İtalya
2Sağlık Bilimleri Bölümü, Mount Sinai Tıp Fakültesi, New York, New York

Temel Veri Noktaları

Stablin-2 (STAB2) Destekleyici, LSEC'lerde İfadeyi Yönlendirir

STAB2, hyaluronan ve vWF-FVIII kompleksinin temizlenmesinde rol oynayan bir çöpçü reseptördür. Reseptör esas olarak karaciğerde karaciğer sinüzoidal endotel hücreleri (LSEC'ler) tarafından eksprese edilir. STAB2 promotörü, lentiviral (LV) teslim üzerine LSEC'lerde GFP ekspresyonunu yönlendirmek için kullanıldı. LV.STAB2-GFP/FVIII vektörlerinin immün reaktif BALB/c farelerine enjeksiyonu, enjeksiyonda ekspresyonun 2 hafta içinde temizlendiği her yerde bulunan bir promotör olan PGK kullanımına kıyasla endotelyal hedefleme ve transgen ekspresyonunun uzun süreli korunmasını gösterdi. fareler.

STAB2 Destekleyicisi, Hemofili A Farelerinde LV.pSTAB2.FVIII İfadesini Yönlendirir

STAB2 promotör aktivitesi, hemofilik farelerin birkaç suşuna LV taşıyan FVIII transgeni enjekte edilerek ve ardından FVIII aktivitesinin değerlendirilmesi ve antikor oluşumunu nötralize ederek in vivo olarak daha fazla değerlendirildi. Burada gösterildiği gibi, STAB2 promotörü tarafından tahrik edilen FVIII transgeninin LV teslimi, bir yıla kadar antikorları nötralize etmeden (sağ panel) esas olarak LSEC'lerde (sol panel) FVIII ekspresyonuna yol açtı.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL