Hemofili B Hastalarında FLT1a AAV Gen Tedavisinin Faz 2/180 Doz Doğrulama Çalışması olan B-LIEVE'nin Sonuçları
ISTH 30. Kongresinden Öne Çıkanlar

Hemofili B Hastalarında FLT1a AAV Gen Tedavisinin Faz 2/180 Doz Doğrulama Çalışması olan B-LIEVE'nin Sonuçları

Sunan: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, California, Amerika Birleşik Devletleri

G.Genç1, P. Çavdar2, S.Barton3, D.3, F.Ferrante3

1Los Angeles Çocuk Hastanesi, Güney Kaliforniya Üniversitesi Keck Tıp Fakültesi, Los Angeles, CA, ABD, Los Angeles, California, Amerika Birleşik Devletleri
2Royal Free Hastanesi, Londra, İngiltere, Birleşik Krallık
3Freeline, Stevenage, İngiltere, Birleşik Krallık

 

Temel Veri Noktaları

DÜZELTME Düzeyleri

Faz 3/180 B-LIEVE çalışmasında FLT1a AAV gen tedavisi uygulanan hemofili B'li ilk 2 hasta için FIX seviyeleri. FIX değerleri, merkezi bir laboratuvarda tek aşamalı bir testten alınmıştır; yatay kesikli çizgi, normal FIX ifadesinin (50 IU/dL) alt sınırıdır. 23 Mayıs 2022 itibariyle, veri kesme, FIX seviyeleri, çalışma günü 93, 92 ve 80'da hastalar 77, 56 ve 36 için sırasıyla 1, 2 ve 3 idi.

FIX ve Eşzamanlı ALT Düzeyleri

B-LIEVE çalışmasında FLT3a uygulanan 180 hasta için FIX (kırmızı) ve ALT (sarı) seviyeleri. FLT180a infüzyonundan üç hafta sonra, vektörle ilişkili bağışıklık tepkilerini en aza indirmek için hastalar, profilaksi olarak giderek azalan bir oral kortikosteroid kürü ve kısa bir oral takrolimus kürü başladı. Dikey noktalı çizgiler, FLT180a infüzyonundan sonraki günlerde alınan profilaktik eksojen FIX infüzyonlarıdır.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL