Transgen Tarafından Üretilen FVIII ile Valoctocogene Roxaparvovec ile Gen Transferinden 2 Yıl Sonra Kanama Oranları Arasındaki İlişki: Gener8-1'den Sonuçlar
ISTH 30. Kongresinden Öne Çıkanlar

Transgen Tarafından Üretilen FVIII ile Valoctocogene Roxaparvovec ile Gen Transferinden 2 Yıl Sonra Kanama Oranları Arasındaki İlişki: Gener8-1'den Sonuçlar

Sunan: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Witwatersrand Üniversitesi Sağlık Bilimleri Fakültesi ve Ulusal Sağlık Laboratuvarı Servisi, Johannesburg, Güney Afrika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaçzmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B.Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Özelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H.Yu18, T. Robinson18, S. Boru19

1Witwatersrand Üniversitesi, Ulusal Sağlık Laboratuvarı Servisi ve Hemofili Kapsamlı Bakım Merkezi, Charlotte Maxeke Johannesburg Akademik Hastanesi, Johannesburg, Gauteng, Güney Afrika
2APHM, Pediatrik Hematoloji Onkolojisi Departmanı, La Timone Çocuk Hastanesi & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marsilya, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Fransa
3Hematoloji Anabilim Dalı, Dahiliye Anabilim Dalı, Ulusal Tayvan Üniversite Hastanesi, Taipei, Keelung, Tayvan (Çin Cumhuriyeti)
4Nationwide Çocuk Hastanesi Hematoloji, Onkoloji ve Kemik İliği Nakli Bölümü ve Ohio Eyalet Üniversitesi Tıp Fakültesi, Columbus, Ohio, Amerika Birleşik Devletleri
5Hematoloji/Onkoloji Anabilim Dalı, Tıp Departmanı, California San Diego Üniversitesi, San Diego, California, Amerika Birleşik Devletleri
6Indiana Üniversitesi Tıp Fakültesi, IUPUI-Wells Pediatrik Araştırma Merkezi ve Hirszfeld İmmünoloji ve Deneysel Terapi Enstitüsü, Indianapolis, Indiana, Amerika Birleşik Devletleri
7Sheba tıp merkezi ve Tel Aviv Üniversitesi, Tel Aviv, Tel Aviv, İsrail
8Hematoloji Merkezi, Imperial College London, Londra, İngiltere, Birleşik Krallık
9Kaliforniya Üniversitesi San Francisco, San Francisco, Kaliforniya, Amerika Birleşik Devletleri
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, İngiltere, Birleşik Krallık
11Queensland Hemofili Merkezi, Royal Brisbane ve Kadın Hastanesi ve Queensland Üniversitesi, Brisbane, Queensland, Avustralya
12Deneysel Hematoloji ve Transfüzyon Tıbbı Enstitüsü ve Nadir Hastalıklar Merkezi, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Almanya
13Hemocentro UNICAMP, Dahiliye Anabilim Dalı, Tıp Bilimleri Okulu, Campinas Üniversitesi, Campinas, Sao Paulo, Brezilya
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemofili ve Tromboz Merkezi ve Fondazione Luigi Villa ve Patofizyoloji ve Transplantasyon Bölümü, Università degli Studi di Milano, Milano, Lombardia, İtalya
15Ortopedik Hemofili Tedavi Merkezi, Los Angeles, California, Amerika Birleşik Devletleri
16Kanama ve Pıhtılaşma Bozuklukları Merkezi, Minnesota Üniversitesi, Minneapolis, Minnesota, Amerika Birleşik Devletleri
17Oxford Üniversitesi Hastaneleri Ulusal Sağlık Hizmeti Vakfı Vakfı, Oxford Üniversitesi ve Oxford Ulusal Sağlık Araştırmaları Enstitüsü Biyomedikal Araştırma Merkezi, Oxford, İngiltere, Birleşik Krallık
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Amerika Birleşik Devletleri

19Pediatri ve Patoloji Bölümleri, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Michigan, Amerika Birleşik Devletleri

Temel Veri Noktaları

Yıl 2 için Valoctocogene Roxaparvovec Güvenlik Özeti
Yıllık Tedavi Edilen Kanama Oranı/FVIII Kullanımı

Valoctocogene roxaparvovec ile tedavi edilen hemofili A hastalarında yapılan faz 3 GENEr8-1 çalışmasından elde edilen sonuçlar, tedavi edilen kanamalarda/yılda ve başlangıca kıyasla 1. yıldan 2. yıla kadar yıllık FVIII kullanımında tutarlı bir azalma göstermektedir. Başlangıç ​​değerleri, girişimsel olmayan BMN 6-270 çalışmasındaki 902 aylık ileriye dönük veri toplama döneminden alınmıştır.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL