63. ASH Yıllık Toplantısından Öne Çıkanlar
Endojen, Transgen FVIII Ekspresyonu ve Valoctocogene Sonrası Kanama Olayları Arasındaki İlişki Şiddetli Hemofili için Roxaparvovec Gen Transferi A: GENEr8-1 Faz 3 Denemesinin Post-Hoc Analizi
Steven W. Pipe MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, Dr.3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Sayın, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, Doktor8*, Michael Laffan, DM, Doktora9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Eczacı D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, doktor16 *Michael Wang, MD17, Nigel S Anahtarı18, Radoslaw Kaczmarek, Doktora19,20 *, Emily Symington, Doktor21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, Doktora22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, Doktora22 *, Kanat Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *ve Benjamin Kim, MD, MPhil22
1Pediatri ve Patoloji Bölümü, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, İç Hastalıkları Anabilim Dalı, Tıp Bilimleri Okulu, Campinas Üniversitesi, Campinas, Brezilya
3Ulusal Hemofili Merkezi ve Amalia Biron Tromboz ve Hemostaz Araştırma Enstitüsü, Sheba Tıp Merkezi, Tel Hashomer, Tel Aviv Üniversitesi, Tel Aviv, İsrail
4Kanama ve Pıhtılaşma Bozuklukları Merkezi, Minnesota Üniversitesi Tıp Merkezi, Minneapolis, MN
5Queensland Üniversitesi, Brisbane, QLD, Avustralya
6Queensland Hemofili Merkezi, Kanser Bakım Hizmetleri, Royal Brisbane ve Kadın Hastanesi, Brisbane, QLD, Avustralya
7Kaliforniya Üniversitesi San Francisco, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, Birleşik Krallık
9Hematoloji Merkezi, Tıp Departmanı, Imperial College London, Londra, Birleşik Krallık
10Ortopedik Hemofili Tedavi Merkezi, Los Angeles, CA
11Moleküler Tıp Anabilim Dalı, Scripps Araştırma Enstitüsü, La Jolla, CA
12Hematoloji Anabilim Dalı, İç Hastalıkları Anabilim Dalı, Ulusal Tayvan Üniversite Hastanesi, Taipei, Tayvan
13Radcliffe Tıp Bölümü, Oxford Üniversitesi, Oxford, Birleşik Krallık
14Oxford Üniversite Hastaneleri Ulusal Sağlık Hizmeti Vakfı Vakfı, Oxford, Birleşik Krallık
15Ulusal Sağlık Araştırmaları Enstitüsü, Oxford Biyomedikal Araştırma Merkezi, Oxford, Birleşik Krallık
16Hemofili Tedavi Merkezi, Nationwide Çocuk Hastanesi ve Ohio Eyalet Üniversitesi Tıp Fakültesi, Columbus, OH
17Hemofili ve Tromboz Merkezi, Colorado Üniversitesi Anschutz Tıp Kampüsü, Aurora, CO
18UNC Kan Araştırma Merkezi, Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Pediatri Anabilim Dalı, Indiana Üniversitesi Tıp Fakültesi, IUPUI-Wells Pediatrik Araştırma Merkezi, Indianapolis, IN
20Glikobiyoloji Laboratuvarı, Hirszfeld İmmünoloji ve Deneysel Tedavi Enstitüsü, Wroclaw, Polonya
21Cambridge Üniversite Hastaneleri NHS Foundation Trust, Cambridge, Birleşik Krallık
22BioMarin İlaç A.Ş., Novato, CA