Endojen, Transgen FVIII Ekspresyonu ve Valoctocogene Sonrası Kanama Olayları Arasındaki İlişki Şiddetli Hemofili için Roxaparvovec Gen Transferi A: GENEr8-1 Faz 3 Denemesinin Post-Hoc Analizi
63. ASH Yıllık Toplantısından Öne Çıkanlar

Endojen, Transgen FVIII Ekspresyonu ve Valoctocogene Sonrası Kanama Olayları Arasındaki İlişki Şiddetli Hemofili için Roxaparvovec Gen Transferi A: GENEr8-1 Faz 3 Denemesinin Post-Hoc Analizi

Steven W. Pipe MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, Dr.3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Sayın, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, Doktor8*, Michael Laffan, DM, Doktora9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Eczacı D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, doktor16 *Michael Wang, MD17, Nigel S Anahtarı18, Radoslaw Kaczmarek, Doktora19,20 *, Emily Symington, Doktor21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, Doktora22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, Doktora22 *, Kanat Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *ve Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Pediatri ve Patoloji Bölümü, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, İç Hastalıkları Anabilim Dalı, Tıp Bilimleri Okulu, Campinas Üniversitesi, Campinas, Brezilya
3Ulusal Hemofili Merkezi ve Amalia Biron Tromboz ve Hemostaz Araştırma Enstitüsü, Sheba Tıp Merkezi, Tel Hashomer, Tel Aviv Üniversitesi, Tel Aviv, İsrail
4Kanama ve Pıhtılaşma Bozuklukları Merkezi, Minnesota Üniversitesi Tıp Merkezi, Minneapolis, MN
5Queensland Üniversitesi, Brisbane, QLD, Avustralya
6Queensland Hemofili Merkezi, Kanser Bakım Hizmetleri, Royal Brisbane ve Kadın Hastanesi, Brisbane, QLD, Avustralya
7Kaliforniya Üniversitesi San Francisco, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, Birleşik Krallık
9Hematoloji Merkezi, Tıp Departmanı, Imperial College London, Londra, Birleşik Krallık
10Ortopedik Hemofili Tedavi Merkezi, Los Angeles, CA
11Moleküler Tıp Anabilim Dalı, Scripps Araştırma Enstitüsü, La Jolla, CA
12Hematoloji Anabilim Dalı, İç Hastalıkları Anabilim Dalı, Ulusal Tayvan Üniversite Hastanesi, Taipei, Tayvan
13Radcliffe Tıp Bölümü, Oxford Üniversitesi, Oxford, Birleşik Krallık
14Oxford Üniversite Hastaneleri Ulusal Sağlık Hizmeti Vakfı Vakfı, Oxford, Birleşik Krallık
15Ulusal Sağlık Araştırmaları Enstitüsü, Oxford Biyomedikal Araştırma Merkezi, Oxford, Birleşik Krallık
16Hemofili Tedavi Merkezi, Nationwide Çocuk Hastanesi ve Ohio Eyalet Üniversitesi Tıp Fakültesi, Columbus, OH
17Hemofili ve Tromboz Merkezi, Colorado Üniversitesi Anschutz Tıp Kampüsü, Aurora, CO
18UNC Kan Araştırma Merkezi, Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Pediatri Anabilim Dalı, Indiana Üniversitesi Tıp Fakültesi, IUPUI-Wells Pediatrik Araştırma Merkezi, Indianapolis, IN
20Glikobiyoloji Laboratuvarı, Hirszfeld İmmünoloji ve Deneysel Tedavi Enstitüsü, Wroclaw, Polonya
21Cambridge Üniversite Hastaneleri NHS Foundation Trust, Cambridge, Birleşik Krallık
22BioMarin İlaç A.Ş., Novato, CA

Temel Veri Noktaları

Faz 3 GENER8-1 çalışma tasarımı

Faz 3 GENEr8-1 çalışmasından elde edilen sonuçlar, transgen kaynaklı FVIII aktivitesi ile kanamalar arasındaki ilişki için analiz edildi. Çalışmadaki toplam katılımcı sayısından (N = 134), bu analiz, geçiş sonrası dönemde tedavi edilen ≥ 1 kanama yaşayan ve takip eden profilaksi sonrası dönemin bitiminden 1 ay sonra başlayan bir hasta alt grubunu içermiştir. transgen infüzyonu.

Geçiş sonrası kanaması tedavi edilen katılımcılarda ABR (n = 22)

GENEr134-8 çalışmasındaki toplam 1 katılımcıdan 22'si (%16) geçiş sonrası dönemde en az 1 tedavi edilmiş kanama yaşadı. ABR, bu katılımcılar için infüzyon öncesi başlangıç ​​ve infüzyon sonrası, profilaksi sonrası çalışma dönemi için gösterilir. Başlangıç ​​değerine göre, 15 katılımcıda ABR'de düşüş, 2'sinde ABR < 1'de (siyah oklar) artış ve 5'inde ABR > 1'de (turuncu oklar) bir artış vardı.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL