Turkish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ESGCT 28. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar
Klinik Ortamlarda Güvenli ve Etkili Gen Transferi Sağlamak için Anti-AAV Önceden Var Olan Bağışıklığın Üstesinden Gelme.
Giuseppe Ronzitti, Doktora
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Paris Saclay Üniversitesi, EPHE
Temel Veri Noktaları
- Anti-AAV Önceden Var Olan Bağışıklığın Üstesinden Gelmek
- IdeS ile Seropozitif İnsan Dışı Primatta Gen Tedavisinin Geliştirilmiş Etkinliği
(A) AAV vektörleri kullanılarak transgen ekspresyonunun etkinliği, doğuştan gelen bağışıklık nedeniyle azaltılabilir. (B) Anti-AAV antikorlarına sahip insan olmayan primatları içeren bu kavram kanıtı çalışmasında, dolaşımdaki IgG'nin bozulmasının hFIX'in AAV aracılı ifadesini iyileştirip iyileştiremeyeceğini belirlemek için endopeptidatlı imlifidaz (IdeS) kullanıldı.
FIX içeren AAV8 ile tedavi edilen insan olmayan primatlarda, plazmadaki hFIX ekspresyonu, IdeS ile tedavi edilen bir hayvanda, IdeS tedavisi olmayan bir hayvana kıyasla önemli ölçüde daha yüksekti. Bu sonuçlar, sistemik IgG bozulmasının, hemofilili sero-pozitif hastalarda AAV vektörleri ile gen tedavisine ve ayrıca faktör ekspresyonunu azaltan daha önce tedavi görmüş hastalarda yeniden uygulamaya izin verebileceğini göstermektedir.
İLGİLİ İÇERİK
