Klinik ortamlarda güvenli ve verimli gen transferi sağlamak için önceden var olan anti-AAV bağışıklığının üstesinden gelmek
ESGCT 28. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar

Klinik Ortamlarda Güvenli ve Etkili Gen Transferi Sağlamak için Anti-AAV Önceden Var Olan Bağışıklığın Üstesinden Gelme.

Giuseppe Ronzitti, Doktora
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Paris Saclay Üniversitesi, EPHE

Temel Veri Noktaları

Klinik ortamlarda güvenli ve verimli gen transferi sağlamak için önceden var olan anti-AAV bağışıklığının üstesinden gelmek

(A) AAV vektörleri kullanılarak transgen ekspresyonunun etkinliği, doğuştan gelen bağışıklık nedeniyle azaltılabilir. (B) Anti-AAV antikorlarına sahip insan olmayan primatları içeren bu kavram kanıtı çalışmasında, dolaşımdaki IgG'nin bozulmasının hFIX'in AAV aracılı ifadesini iyileştirip iyileştiremeyeceğini belirlemek için endopeptidatlı imlifidaz (IdeS) kullanıldı.

IdeS ile Seropozitif İnsan Dışı Primatta Gen Tedavisinin Geliştirilmiş Etkinliği

FIX içeren AAV8 ile tedavi edilen insan olmayan primatlarda, plazmadaki hFIX ekspresyonu, IdeS ile tedavi edilen bir hayvanda, IdeS tedavisi olmayan bir hayvana kıyasla önemli ölçüde daha yüksekti. Bu sonuçlar, sistemik IgG bozulmasının, hemofilili sero-pozitif hastalarda AAV vektörleri ile gen tedavisine ve ayrıca faktör ekspresyonunu azaltan daha önce tedavi görmüş hastalarda yeniden uygulamaya izin verebileceğini göstermektedir.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL