Hemofili için Gen Terapisi Nasıl Tartışılır? Hasta ve Hekim Perspektifi

Hemofili için Gen Terapisi Nasıl Tartışılır? Hasta ve Hekim Perspektifi

Hemofili (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; vd.

Gen terapisi, hemofili hastalarının tedavisinde devrim yaratabilmesine rağmen, dışsal faktör uygulamasına olan ihtiyacı azaltırken veya ortadan kaldırırken kanama risklerini azaltırken, araştırmacılar hem doktorların hem de hastaların hem tedavinin riskleri ve yararları. Adeno ilişkili viral (AAV) vektör aracılı gen terapisini içeren araştırmalar, endojen faktör düzeylerinde uzun süreler boyunca iyileşme, yıllık kanama oranlarında önemli azalma, düşük ekzojen faktör kullanımı ve pozitif bir güvenlik profili olduğunu göstermiştir. Bununla birlikte, doktorların araştırmanın devam ettiğini vurgulaması önemlidir ve uzun vadeli güvenlik profilleri gibi kanıt boşlukları devam etmektedir. Ayrıca, çocuklar ve ergenler, karaciğer veya böbrek fonksiyon bozukluğu olanlar ve önceden faktör inhibitörleri veya önceden nötralize edici AAV antikorları geçmişi olanlar da dahil olmak üzere anahtar hasta grupları, gen terapisi çalışmalarına uygunluk kriterleri altında hariç tutulabilir.

Link

 

Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL