Sıvı-Biyopsi-Entegrasyon-Site Dizileme ile In Vivo Gen Terapisi Yaklaşımlarında Vektör Entegrasyon Sitelerinin İzlenmesi
ESGCT 28. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar

Sıvı-Biyopsi-Entegrasyon-Site Dizileme ile In Vivo Gen Terapisi Yaklaşımlarında Vektör Entegrasyon Sitelerinin İzlenmesi

D Cesana1, Bir Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Bir Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Kalbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Bir Kantore1, N Taylor3, Zimmermann'a Karşı3, C Klein4, Bir Fischer2, M Cavazzana2, E Altı2, Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1Gen Tedavisi için San Raffaele Telethon Enstitüsü (HSR-TIGET)

2İnsan Lenfohematopoez Laboratuvarı, INSERM, Fransa

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Fransa

4Dr. von Hauner Çocuk Hastanesi, LMU, Almanya

5Mikrobiyoloji Bölümü, UPenn, ABD

Temel Veri Noktaları

Vücut Sıvılarından Arındırılmış Hücresiz DNA'dan IS Elde Edilmesi

Hücresiz DNA (cfDNA), apoptoz veya nekroz geçiren sağlıklı, iltihaplı veya hastalıklı katı organ hücrelerinden (karaciğer veya timus gibi) kana salınır. Dönüştürülmüş hücrelerden vektör-genomik entegrasyon siteleri (IS) dahil olmak üzere saflaştırılmış cfDNA'daki genetik değişiklikler, sıvı biyopsi entegrasyon sitesi dizilimi (LiBIS-seq) ile tespit edilebilir.

Hemofilik Köpeklerde Lentivirüs (LV) Entegrasyon Profilinin Karakterizasyonu

Üç yetişkin hemofilik köpek (O21, M57 ve O59), farklı köpek pıhtılaşması FIX versiyonlarını ifade eden tek bir LV enjeksiyonu aldı. Her köpek için cfDNA, enjeksiyondan 7 ila 8 gün sonra başlayarak 30-532 farklı zaman noktasında toplanan kan serumundan saflaştırıldı. Bu grafik, M57 ve O59 köpeklerinde zaman içinde paylaşılan IS'lere katkıda bulunan işaretli hücre klonlarının tahmini popülasyon boyutunu gösterir.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL