Turkish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ESGCT 28. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar
Sıvı-Biyopsi-Entegrasyon-Site Dizileme ile In Vivo Gen Terapisi Yaklaşımlarında Vektör Entegrasyon Sitelerinin İzlenmesi
D Cesana1, Bir Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Bir Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Kalbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Bir Kantore1, N Taylor3, Zimmermann'a Karşı3, C Klein4, Bir Fischer2, M Cavazzana2, E Altı2, Aiuti1, L Naldini1, E Montini1
1Gen Tedavisi için San Raffaele Telethon Enstitüsü (HSR-TIGET)
2İnsan Lenfohematopoez Laboratuvarı, INSERM, Fransa
3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Fransa
4Dr. von Hauner Çocuk Hastanesi, LMU, Almanya
5Mikrobiyoloji Bölümü, UPenn, ABD
Temel Veri Noktaları
- Vücut Sıvılarından Arındırılmış Hücresiz DNA'dan IS Elde Edilmesi
- Hemofilik Köpeklerde Lentivirüs (LV) Entegrasyon Profilinin Karakterizasyonu
Hücresiz DNA (cfDNA), apoptoz veya nekroz geçiren sağlıklı, iltihaplı veya hastalıklı katı organ hücrelerinden (karaciğer veya timus gibi) kana salınır. Dönüştürülmüş hücrelerden vektör-genomik entegrasyon siteleri (IS) dahil olmak üzere saflaştırılmış cfDNA'daki genetik değişiklikler, sıvı biyopsi entegrasyon sitesi dizilimi (LiBIS-seq) ile tespit edilebilir.
Üç yetişkin hemofilik köpek (O21, M57 ve O59), farklı köpek pıhtılaşması FIX versiyonlarını ifade eden tek bir LV enjeksiyonu aldı. Her köpek için cfDNA, enjeksiyondan 7 ila 8 gün sonra başlayarak 30-532 farklı zaman noktasında toplanan kan serumundan saflaştırıldı. Bu grafik, M57 ve O59 köpeklerinde zaman içinde paylaşılan IS'lere katkıda bulunan işaretli hücre klonlarının tahmini popülasyon boyutunu gösterir.
İLGİLİ İÇERİK
