Steven W. Pipe MD
ISTH 2021 Kongresi'nden Öne Çıkanlar

Hemofili B'li Yetişkinlerde Faz 3 HOPE-B Gen Tedavisi Çalışmasından Karaciğer Güvenliği Vaka Raporu

M. Schmidt1, GR Koruyucu2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, GB Boru6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Almanya

2Barts Karaciğer Merkezi, Queen Mary University of London, Londra, Birleşik Krallık

3Amsterdam Üniversitesi Tıp Merkezi, Amsterdam, Hollanda

4uniQure Inc, Lexington, Amerika Birleşik Devletleri

5uniQure BV, Amsterdam, Hollanda

6Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Amerika Birleşik Devletleri

Temel Veri Noktaları

  • Orta derecede şiddetli Hemofili B'li 69 yaşında, Hispanik olmayan beyaz erkek
  • 1980-HBV teşhisi kondu (anti-HBs ve anti-HBc ve anti-HBe antikorları için +ve)
  • 1983-A olmayan/N olmayan hepatit teşhisi kondu
  • 2003-Test mevcutken HCV için pozitif olduğu doğrulandı
  • 2015-HCV eradikasyon tedavisi için değerlendirildi, genotip 1a, önemli fibrozis yok (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir ve ribavirin ile tedavi edildi; kalıcı bir virolojik yanıt elde etmek
  • Daha önce sigara içme, 0-2 birim/hafta alkol tüketimi ile ilgili sosyal öykü
  • Kanser için dikkate değer aile öyküsü

HOPE-B çalışmasında, çalışmaya katılırken hepatoselüler karsinom yaşayan hemofili B'li bir hastanın karaciğer ile ilgili tıbbi öyküsü. Tıbbi öyküsü, hepatit B ve C, ileri yaş ve alkol tüketimi dahil olmak üzere HCC gelişimi için çeşitli risk faktörleri içermektedir.

HCC Moleküler Analizlerinin Özeti
İnfüzyondan 1 yıl sonra, protokol başına bir ultrason subkapsüler karaciğer lezyonu ortaya çıkardı. Bu tablo, HCC'nin AAV entegrasyonuna bağlı (sütun 1) veya bağımsız (sütun 2) olması durumunda beklenen bulgular dahil olmak üzere, rezeke edilen tümör dokusu üzerinde yapılan sonraki moleküler entegrasyon bölgesi analizini ve tüm genom dizilimini özetlemektedir. Analizlerin gerçek bulguları sütun 3'te gösterilmektedir.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL