Hemofili ve Ötesi için Karaciğere Lentiviral Gen Tedavisi
ESGCT 28. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar

Hemofili ve Ötesi için Karaciğere Lentiviral Gen Tedavisi

Alessio Cantore, Doktora
Gen Tedavisi için San Raffaele Telethon Enstitüsü
Üniversite Vita-Salute San Raffaele
Milan, İtalya

Temel Veri Noktaları

Karaciğer Gen Tedavisi için Lentiviral Vektör (LV)

Karaciğere yönelik gen terapisi için tasarlanmış ve vektör-transgen yapısı ile hepatositleri dönüştürmek için insan olmayan primatlara aşılanmış insan FIX veya FVIII transgenlerini paketlemek için kullanılan lentiviral vektörlerin yapısı.

NHP'de Normal ila Supranormal İnsan Pıhtılaşma Faktörü Aktivitesi

İlgili transgeni içeren lentiviral vektör ile aşılanmış insan olmayan primatlarda hFIX ve hFVIII'nin ifadesi. LV-FIX vektör-transgeni, 2.5 x 10 dozlarında infüze edildi-9 TU/kg (n = 1) ve 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII vektör-transgen yapısı, 1 x 10'luk dozlarda aşılanmıştır.-9 TU/kg (n = 2) ve 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL