ISTH - Önerilen Kaynaklar
Hemofili bilimsel makalelerinde Gen Terapisinin bir derlemesi, seçilmiş klinik çalışmalar, düzenleyici belgeler ve faydalı bağlantılar
WFH e-Öğrenim Merkezi Klinik Denemeleri
https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/
Bu e-Öğrenim Merkezi, Dünya Hemofili Federasyonu tarafından yayınlanmıştır.
(WFH) ve izinle buraya bağlanmıştır.
© 2022 Dünya Hemofili Federasyonu https://elearning.wfh.org/elearning/centres/clinical-trials
Bilimsel Makaleler ve Düzenleyici Belgeler
1. Abbasi J. Hemofili gen terapileri umut vaat ediyor. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507
2. Arruda VR ve ark. Hemofili tedavisine yeni yaklaşımlar: başarılar ve zorluklar. Kan. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078
3. Balkaransingh P, vd. Hemofili A'da yeni tedaviler ve güncel klinik ilerleme. Ther Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330
4. Beck DL. Hemofili için gen terapisinde atılımlar. KÜL Klinik Haberleri. Ekim, 1, 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/
5. Colella P ve diğ. AAV aracılı in vivo gen terapisinde ortaya çıkan sorunlar. Mol Ther Meth Clin Geliştirme. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962
6. DiMichele DM. Hemofili terapötiklerinde inovasyon karayolu üzerindeki hız artışları. Hemaküre. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008
7. Doshi BS ve diğ. Hemofili için gen tedavisi: gelecek ne yapar? Adv Hematol. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756
8. Dunbar CE ve diğ. Gen tedavisi yaşlanır. Bilim. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244
9. Evens H, vd. Hemofili gen tedavisi: Trailblazer'dan gamechanger'a. Hemofili. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653
10. George LA. Hemofili gen tedavisi yaşlanır. Hematoloji Am Soc Hematol Eğitim Programı. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308
11. Mahlangu J ve diğ. Hemofili için yeni tedaviler –Global perspektif. Hemofili. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661
12. Makris M. Hemofili tedavisi için altın bir çağ mı? Hemofili. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683
13. Park CY ve diğ. Hemofili geninin düzeltilmesi için genom düzenleme teknolojileri. İnsan Geneti. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631
14. Perrin GQ ve diğ. Hemofili için gen terapisinde güncelleme. Kan. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260
15. Pierce GF ve diğ. Hemofili için incelenmekte olan tedavilerin bir bereket. Mol Ter. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619
16. Pierce GF ve diğ. Hemofili gen terapisinin geçmişi, bugünü ve geleceği: Vektörlerden ve transgenlerden bilinen ve bilinmeyen sonuçlara. Hemofili. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660
17. Pierce GF ve diğ. 1. WFH gen terapisi yuvarlak tablosu: Dünyadaki hemofili için gen terapisinin manzara ve zorluklarını anlamak. Hemofili. 2019; 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914
18. Boru SW. Hemofili için yeni tedaviler. Hematoloji Am Soc Hematol Eğitim Programı. 2016 (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542
19. Boru SW. Hemofili için gen tedavisi. Pediatr Kan Kanseri. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262
20. Schutgens R ve diğ. Hemofilide gen tedavisi: Hype'dan umuduna. Hemaküre. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000
Son Sunumlar
EAHAD Gen Terapi Merkezi ve Spoke Model Web Semineri
30 Mart 2022
https://www.youtube.com
Kullanışlı Bağlantılar
Ulusal Hemofili Vakfı
https://www.hemophilia.org/
Dünya Hemofili Federasyonu
https://www.wfh.org
Hemofili için Gen Tedavisinde Klinik Gelişmeler
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia
Seçilmiş Klinik Araştırmalar
Hemofili A
- NCT02576795. Şiddetli Hemofili A'lı Hastalarda İnsan Faktörü VIII'in Adenovirüsle İlişkili Virüs Vektör Aracılı Bir Gen Transferi olan Valoctocogene Roxaparvovec'in Faz 1/2, Doz Arttırma, Güvenlik, Tolere Edilebilirlik ve Etkinlik Çalışması https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
- NCT03520712. Hemofili'de İnsan Faktörü VIII'in Adeno-İlişkili Virüsü Vektör Aracılı Bir Gen Transferi ve AAV1'e Karşı Önceden Mevcut Antikorlar Olan Valoctocogene Roxaparvovec'in Faz 2/1 Güvenlik, Tolere Edilebilirliği ve Etkinlik Çalışması . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
- NCT03392974. Faz 3 Profilaktik FVIII İnfüzyonu Olan Hemofili A Hastalarında 4E13vg / kg Dozda hFVIII'nin AAV Vektör Aracılı Gen Transferinde Valoctocogene Roxaparvovec'in Etkinliğini / Güvenliğini Değerlendirme Çalışması. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
- NCT03370913. Hemofilide İnsan Faktörü VIII'in Adeno-İlişkili Virüs Vektör Aracılı Gen Transferi BMF 3, Kalıcı FVIII Düzeyleri Olan Hastalar ≤ 270 IU / dL Etkili ve Güvenliğini Değerlendirmek için Faz 1 Açık Etiketli, Tek Kollu Çalışma FVIII İnfüzyonları. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
- NCT03432520. Hemofili A olan Erkeklerde SPK-8011 [B-Domain Silinmiş İnsan Faktörü VIII Geni ile Adeno-İlişkili Viral Vektör] 'in Uzun Süreli Güvenlik ve Etkinliğinin Çok Merkezli Bir Değerlendirmesi https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
- NCT03003533. Hemofili A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
- NCT03734588. FVIII İnhibitörlü Bireylerde Değerlendirmeyi Desteklemek İçin Hemofili A Hastalarında SPK-8016 Gen Terapisinin Doz Bulma Çalışması. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
- NCT03370172. Şiddetli Hemofili'de Adeno İlişkili Virüs Serotipi 1 (AAV2) Vektörü Eksprese Eden BA-888'in Güvenlik ve Doz Artışının Küresel, Açık Etiketli, Çok Merkezli, Faz 8/8 Çalışması - B-Domain Silinen Faktör VIII (BDD-FVIII) A Tek Bir İntravenöz İnfüzyon Uygulanan Kişiler. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
- NCT03061201. Şiddetli Hemofili A olan Erişkinlerde SB-1'in (Rekombinant AAV2 / 525 İnsan Faktörü 2 Gen Terapisi) Güvenliğini ve Tolebilitesini Değerlendirmek için Faz 6/8, Açık Etiketli, Uyarlamalı, Doz Değişen Çalışma. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
- NCT03001830. GO-8: Yeni Bir Serotip 8 Capsid Yalancı Adeno-ilişkili Viral Vektör Kodlama Faktörü VIII-V3 Kullanılarak Hemofili A için Gen Tedavisi. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
- NCT03217032. Hemofili A için Lentiviral FVIII Gen Tedavisi https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
- NCT03818763. Hemofili A Hastalarında Trombositlerden Faktör VIII Doğumunu Hedefleyen Hematopoetik Kök Hücre Gen Transferinin Güvenliğini ve Fizibilitesini Değerlendirme Aşaması I Çalışması https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763
Hemofili B
- NCT02484092. Hemofili B'li Olgularda SPK-9001 [İnsan Faktörü IX Geni ile Adeno-İlişkili Viral Vektör] Gen Terapisi, Açık Etiket, Doz Arttırma Çalışması https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
- NCT03307980. FIX Uzun Çalışma: Bir Faktör IX (FIX) Gen Transferi, SPK9001'in Uzun Vadeli Güvenlik ve Etkinlik Çalışmasının Çok Merkezli Değerlendirmesi https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
- NCT02396342. Bir Faz I / II, Açık Etiketli, Kontrolsüz, Tek Dozlu, Doz Artan, Çok Merkezli Deneme Yetişkin Hastalara Uygulanan Kodon Optimize Edilmiş İnsan Faktörü IX Geni (AAV5-hFIX) İçeren Adeno ile İlişkili Viral Vektörü Araştırmak Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
- NCT03569891. Faz III, Açık Etiketli, Tek Dozlu, Çok Merkezli, Çok Uluslu Deneme Bir Codon Optimize Edilmiş İnsan Faktörü IX Geninin (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-5) Padua Varyantını İçeren Bir Serotip 061 Adeno İle İlişkili Viral Vektörün Araştırılması Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkin Deneklere Uygulanır https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
- NCT03489291. Faz IIb, Açık etiketli, Tek dozlu, Tek kollu, Çok Merkezli Deneme Kodonu Optimize Edilmiş İnsan Faktörü IX Geninin (AAV5) Serotip 5 Adeno ile İlişkili Viral Vektörünün Padua Varyantını İçeren Aktivite Seviyesini Doğrulamak İçin Deneme -hFIXco-Padua, AMT-061) Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkin Deneklere Uygulanır. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
- NCT01687608. Hemofili B'li Yetişkinlerde Kendiliğinden Tamamlanan Optimize Edilmiş Adeno İle İlişkili Virüs Serotipi 1 Faktör IX Gen Terapisinin (AskBio2) Faz 8/009 Açık Etiketli, Tek Artan Doz Denemesi https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
- NCT03369444. Hemofili B Hastalarında Faz I / II, Açık Etiket, Çok merkezli, Artan Tek Doz, Yeni Adeno-İlişkili Viral Vektörün (FLT180a) Güvenlik Çalışması https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
- NCT03641703. Hemofili B Hastalarında Yeni Adeno-İlişkili Viral Vektörün (FLT180a) Doz Verilmesinin Ardından Yanıtın Güvenliğini ve Dayanıklılığını Araştırmak İçin Açık Etiketli, Çok Merkezli, Uzun Süreli Takip Çalışması https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
- NCT02695160. AAV2 / 6 Faktör IX Gen Terapisinin Çinko Parmak Nükleaz (ZFN) Aracılı SB-FIX'in Şiddetli Hemofili B ile Erişkin Hedefli Entegrasyonunu Değerlendirmek için Faz I, Açık Etiketli, Artan Doz Çalışması https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
- NCT00979238. Hemofili B'de Gen Transferi İçin Kendiliğinden Tamamlayıcı Adeno İlişkili Bir Viral Vektörün (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) Açık Etiket Doz Arttırma Çalışması https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238