David Lillicrap, FRCPC
ISTH 2021 Kongresi'nden Öne Çıkanlar

Bir Köpek Hemofili Modelinde Adeno-ilişkili Viral Gen Tedavisi Sonrası Erken Sonuçların Araştırılması

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpel1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Kışdoğan4, S. kiraz kuşu2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Patoloji ve Moleküler Tıp Anabilim Dalı, Queen's Üniversitesi, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Amerika Birleşik Devletleri

3Kingston Sağlık Bilimleri, Kingston, Kanada

4Hayvan Bakım Hizmetleri, Queen's University, Kingston, Kanada

Temel Veri Noktaları

Veri noktaları

AAV gen terapisini takiben karaciğeri etkileyen değişiklikleri ve FVIII ekspresyonunu etkileyen faktörleri değerlendirmek için bir hemofili A köpek modeli kullanıldı. Beş erkek köpek, 5e6.8–13e2 vektör genomu/kg dozlarında tek bir AAV14-HLP-cFVIII infüzyonu ile tedavi edildi. FVIII ekspresyonu, kodonla optimize edilmiş yapılar (JA2 ve K2013) ile tedavi edilen 2015 köpek için görüldü ve bu, altı ayda (co-cFVIII-SQ = %6.8 ve co-cFVIII-V3 = %4.3) bütünün normalleşmesiyle sürdürüldü. kan pıhtılaşma süresi (WBCT).

Veri Noktası 2
Bu grafikte görüldüğü gibi, co-cFVIII-V3 (K2015) ile tedavi edilen köpek, ikinci biyopsiden hemen önce 84. günde biyopsi sonrası hafif bir yükselme ve 116. günde ikinci bir daha büyük yükselme olmak üzere iki transaminit epizodu geliştirdi. Bu epizodları araştırmak için kullanılan ultrason görüntüleme ve karaciğer biyopsileri, altta yatan önemli bir karaciğer histopatolojisi göstermedi.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL