Turkish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ISTH 2021 Kongresi'nden Öne Çıkanlar
Bir Köpek Hemofili Modelinde Adeno-ilişkili Viral Gen Tedavisi Sonrası Erken Sonuçların Araştırılması
P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpel1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Kışdoğan4, S. kiraz kuşu2, S. Fong2, D. Lillicrap1
1Patoloji ve Moleküler Tıp Anabilim Dalı, Queen's Üniversitesi, Kingston, Kanada
2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Amerika Birleşik Devletleri
3Kingston Sağlık Bilimleri, Kingston, Kanada
4Hayvan Bakım Hizmetleri, Queen's University, Kingston, Kanada
Temel Veri Noktaları
AAV gen terapisini takiben karaciğeri etkileyen değişiklikleri ve FVIII ekspresyonunu etkileyen faktörleri değerlendirmek için bir hemofili A köpek modeli kullanıldı. Beş erkek köpek, 5e6.8–13e2 vektör genomu/kg dozlarında tek bir AAV14-HLP-cFVIII infüzyonu ile tedavi edildi. FVIII ekspresyonu, kodonla optimize edilmiş yapılar (JA2 ve K2013) ile tedavi edilen 2015 köpek için görüldü ve bu, altı ayda (co-cFVIII-SQ = %6.8 ve co-cFVIII-V3 = %4.3) bütünün normalleşmesiyle sürdürüldü. kan pıhtılaşma süresi (WBCT).
İLGİLİ İÇERİK
