Şiddetli Hemofili Olan Yetişkinlerde Giroktocogene Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapisinin bir Faz 2/525 Çalışması olan Alta Çalışmasının Güncellenmiş Takibi

Şiddetli Hemofili Olan Yetişkinlerde Giroktocogene Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapisinin bir Faz 2/525 Çalışması olan Alta Çalışmasının Güncellenmiş Takibi
62. ASH Yıllık Toplantısı ve Sergisinden Önemli Noktalar

Şiddetli Hemofili A'lı Yetişkinlerde Giroktocogene Fitelparvovec (SB-1) Gen Tedavisinin bir Faz 2/525 Çalışması olan Alta Çalışmasının Güncellenmiş Takibi

Andrew D. Leavitt, Dr.1Barbara A. Konkle, MD2,3Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, Doktor5, Thomas J. Harrington, Doktora6, Adam Giermasz, MD, PhD7Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, İşletme Yüksek Lisansı10, Li-Jung Tseng, Doktora, MBA9Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Hamamböceği, MD11, Jeremy Rupon, doktor10 ve Didier Rouy, MD, PhD11

1California Üniversitesi, San Francisco, CA

2Washington Üniversitesi, Seattle, WA

3Washington Üniversitesi, Washington Kanama Bozuklukları Merkezi, Seattle, WA

4Arkansas Çocuk Hastanesi'nde UAMS, Little Rock, AR

5South Florida, Tampa, FL Üniversitesi

6Miami Miller Üniversitesi Tıp Fakültesi, Miami, FL

7California Davis Üniversitesi, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Temel Veri Noktaları

ÇALIŞMA TASARIMI

SB-1 için faz 2/525 çalışması, düşük dozların her birinde 4 katılımcı ve en yüksek dozda 2 x 5 olmak üzere 3 katılımcı ile bir doz artırma, 10 doz kohort tasarımıydı.13 vg / kg. Takip süreleri, kohort 1'teki 3 katılımcı (1 x 313 vg / kg) çalışmayı erken bırakan (takipten kaybolan).

COHORT 4'TE ALT YÜKSEKLİK (3 x 1013 vg / kg)

ALT yükselmeleri, kohort 5'teki en yüksek dozda 11 katılımcının 4'inde ve 5 katılımcının 4'ünde meydana gelen en yaygın advers olaydı. Bu 4 katılımcı, 6 ila 16 hafta arasında değişen sürelerde steroidlerle tedavi edildi. Bu 3 katılımcının 4'ünde ikinci bir ALT yükselmesi görüldü.

COHORT 4 İÇİN VERİMLİLİK

En yüksek doz kohortu olan kohort 5'teki 4 katılımcı için kromojenik testi kullanan FVIII aktivitesi. İnfüzyon sonrası takip 52 ila 82 hafta arasında değişir. 9-52. Haftalar için, medyan FVIII aktivitesi% 56.9 idi ve ortalama% 70.4 idi (4 haftada değerlendirmeye sahip 5 kohort 4 katılımcının 52'ü için belirlendiği üzere).

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri