Dünya Hemofili Gen Tedavisi Sicili Federasyonu

Dünya Hemofili Gen Tedavisi Sicili Federasyonu
62. ASH Yıllık Toplantısı ve Sergisinden Önemli Noktalar

Dünya Hemofili Gen Tedavisi Sicili Federasyonu

Barbara A. Konkle1,2, Donna Coffin, Yüksek Lisans3, Mayss Naccache1, Robert Clark4Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, Doktora7Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Boru, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, Doktora13, Mark W. Skinner, JD14, Bartholomew J.Tortella, MD, MBA15, Kristal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19ve Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Dünya Hemofili Federasyonu, Montreal, QC, Kanada

2Washington Üniversitesi, Washington Kanama Bozuklukları Merkezi, Seattle, WA

3Dünya Hemofili Federasyonu, Montréal, QC, Kanada

4Uluslararası Tromboz ve Hemostaz Derneği, Inc, Carrboro

5Philadelphia Çocuk Hastanesi, Philadelphia, PA

6McMaster Üniversitesi, Ontario, Kanada

7Hemofili Merkezi, Üniversite Hastanesi Frankfurt, Frankfurt, Almanya

8İrlanda Hemofili Derneği, Dublin, İrlanda

9Angelo Bianchi Bonomi Hemofili ve Tromboz Merkezi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, İtalya

10Angelo Bianchi Bonomi Hemofili ve Tromboz Merkezi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, İtalya

11Pediatri ve Patoloji, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI

12BioMarin İlaç A.Ş., Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Politika Geliştirme Enstitüsü, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, Pensilvanya

16Amerikan Trombozu ve Hemostaz Ağı, Decatur, GA

17Ulusal Hemofili Vakfı (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Hemofili Kapsamlı Bakım Merkezi, Sağlık Bilimleri Fakültesi, Witwatersrand Üniversitesi ve NHLS, Johannesburg North, Güney Afrika

20Dünya Hemofili Federasyonu, La Jolla, CA

Temel Veri Noktaları

AŞAMA I / II ÇALIŞMA TASARIMI

Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ve ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) rehberliğinde WFH GTR SC, gen tedavisi alan hemofili hastalarının tümünden toplanacak bu temel veri setini geliştirmiştir. Verilerin toplanması, gen tedavisi infüzyonundan sonraki ilk yıl boyunca üç ayda bir ve daha sonra hastanın yaşamı boyunca yıllık olarak talep edilecektir. HTC'lere erişim, 2020 yılının Ekim ayında başlayan başlatma ziyaretleriyle Ağustos 2020'de başladı. Kayıt, Ocak 2021'de başlayacak.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri