Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler
62. ASH Yıllık Toplantısı ve Sergisinden Önemli Noktalar

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler

Annette von Drygalski, MD, Eczacılık D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, Doktora8Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10Robert Gut, MD, PhD11ve Steven W. Pipe, MD12

1Tıp Departmanı, Hematoloji / Onkoloji Bölümü, UC San Diego Health, San Diego, CA

2California Davis Üniversitesi, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Floransa, İtalya

4Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Hematoloji Bölümü, Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, OR

7Erasmus Üniversitesi Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda

8Hemofili Merkezi, Üniversite Hastanesi Frankfurt, Frankfurt, Almanya

9Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, OR

10Phoenix Çocuk Hastanesi, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI

Temel Veri Noktaları

Resim

AMT-2 (etranacogene dezaparvovec) için faz 061B klinik denemesi, açık etiketli, tek kollu bir çalışma olarak tasarlanmıştır. 5 katılımcıya 3x2 dozunda tek doz AAV10-Padua hFIX infüze edildi.13 gc / kg. Birincil son nokta, 6 haftada FIX aktivitesiydi ve takip süresi 5 yıldı. AAV5'e önceden var olan nötralize edici antikorlar bir dışlama kriteri değildi.

Resim

FIX aktivitesinin birincil sonlanım noktasına, infüzyondan 5 hafta sonra ≥% 6, 3 katılımcının hepsinde ulaşılmıştır. 2 yılda ortalama FIX aktivitesi% 44.2 idi ve FIX aktivitesi 1. yıldan 2. yıla kadar stabildi. 2 yıl boyunca, 2 veya 3 katılımcının kanaması veya FIX konsantresi kullanımı yoktu. Üçüncü katılımcı, 2 şüpheli ve 1 onaylanmış kanama için 1 infüzyon FIX replasman tedavisi aldı.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri