Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İlk İnsanda Gen Tedavisi Çalışması - BAY 2599023, Geniş Hasta Uygunluğuna ve FVIII'nin Stabil ve Sürdürülebilir Uzun Süreli İfadesine Sahiptir
62. ASH Yıllık Toplantısı ve Sergisinden Önemli Noktalar

Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İlk İnsanda Gen Tedavisi Çalışması - BAY 2599023, Geniş Hasta Uygunluğuna ve FVIII'nin Stabil ve Sürdürülebilir Uzun Süreli İfadesine Sahiptir

Steven W. Pipe MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4Claudia Lange5, Manuela Braun5ve Lisa A. Michaels6

1Pediatri ve Patoloji Bölümleri, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, İsviçre

3Bayer, Sao Paulo, Brezilya

4Bayer, Wuppertal, Almanya

5Bayer, Berlin, Almanya

6Bayer, Whippany, NJ

Temel Veri Noktaları

Resim

Devam eden bir faz 1/2, açık etiketli, doz bulma çalışmasında, uygun hastalar, BAY 0.5'ün tek bir intravenöz infüzyonunu almak için sırayla üç doz grubuna (1, 2 ve 1013 x 2599023 gc / kg) kaydedilmiştir, doz başına minimum iki hasta ile. Güvenlik ve etkinliği değerlendirmek için hastalar toplam 5 yıl takip edilecektir.

Resim

Bu şekil, 2599023 Ekim 26 veri sınırına kadar tek bir BAY 2020 infüzyonu alan hastalar için FVIII yanıtını (kromojenik test kullanılarak) özetlemektedir. 6 kohortta dozlanan 3 hasta, 40'ın üzerinde doza bağlı, sürekli FVIII ekspresyonu göstermiştir. –80 haftalık takip.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri