Etranacogene Dezaparvovec Gen Tedavisi Aldıktan Sonra Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde Sağlıkla İlgili Yaşam Kalitesinde İyileşmeler
ISTH 30. Kongresinden Öne Çıkanlar

Etranacogene Dezaparvovec Gen Tedavisi Aldıktan Sonra Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde Sağlıkla İlgili Yaşam Kalitesinde İyileşmeler

Sunan: Steven W. Pipe, MD, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Michigan, Amerika Birleşik Devletleri

R.Itzler1, J.Miller2, R Robson2, P.Monahan3, S. Boru4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pensilvanya, Amerika Birleşik Devletleri
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, ABD, Little Falls, New Jersey, Amerika Birleşik Devletleri
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pensilvanya, Amerika Birleşik Devletleri
4Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Michigan, Amerika Birleşik Devletleri

 

 

Temel Veri Noktaları

HOPE-B Hasta Raporlu Sonuç (PRO) Bitiş Noktaları

HOPE-B klinik araştırmasının bir parçası olarak değerlendirilen, hem ikincil hem de keşif amaçlı hasta tarafından bildirilen sonuç son noktaları. Her ikisi de hemofili hastalığına özgü olmayan genel anketler olan iki araç, araştırmanın ikincil sonlanım noktaları olarak önceden belirlenmiştir: Uluslararası Fiziksel Aktivite Anketi (iPAQ) ve EQ-5D-5L Görsel Analog Ölçeği (VAS). Ek olarak, deneme, Keşif uç noktaları olarak önceden belirlenmiş birkaç PRO enstrümanı içeriyordu.

Hem-A-QoL: İyileştirmeler 2'de Korundu

Hem-A-QoL toplam puanında 1. yıldan sonra görülen iyileşmeler, 2 yıllık takipten sonra korunmuştur. Ortalama toplam puan, %6.2'lik bir iyileşmeyi temsil eden, ilk girişe kıyasla 23.7 puan arttı. 1 yıllık gözlemde anlamlı olan spesifik hemofili ile ilgili alan puanları, gen terapisini takiben 2 yılda tutarlı bir şekilde iyileştirildi.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL