Şiddetli Hemofili A için Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferinin Sağlıkla İlgili Yaşam Kalitesi Üzerindeki Etkisi
EAHAD 15. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar

Şiddetli Hemofili A için Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferinin Sağlıkla İlgili Yaşam Kalitesi Üzerindeki Etkisi

B.O'Mahony1,2; J. Mahlangu3; K.Peerlink4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A. Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Horoz11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A. Kanun20; TMRobinson20; B.Kim20

1İrlanda Hemofili Derneği;2Trinity Koleji, Dublin, İrlanda;3 Hemofili Kapsamlı Bakım Merkezi, Charlotte Maxeke Johannesburg Akademik Hastanesi, Witwatersrand Üniversitesi ve NHLS, Johannesburg, Güney Afrika;4 Vasküler Tıp ve Hemostaz ve Hemofili Merkezi Departmanı, Üniversite Hastaneleri Leuven, Leuven, Belçika;5 Nadir Hastalık ve Hemofili Merkezi, Taichung Gaziler Genel Hastanesi, Taichung, Tayvan, Çin Eyaleti;6 West Midlands Kapsamlı Bakım Hemofili Merkezi, Queen Elizabeth Hastanesi, Birmingham, Birleşik Krallık;7 Hematoloji Bölümü, Royal Adelaide Hastanesi, Adelaide, Avustralya;8 Hemofili Tedavi Merkezi, California Davis Üniversitesi, Sacramento, Amerika Birleşik Devletleri;9 Hemostaz ve Tromboz Birimi, Hemofili Tedavi Merkezi, Alfred Hastanesi, Melbourne;10 Hematoloji Enstitüsü, Royal Prince Alfred Hastanesi, Camperdown, Avustralya;11 Pediatrik Hematoloji Onkolojisi, Saint Joseph's Çocuk Hastanesi, Tampa, Amerika Birleşik Devletleri;12 Hematoloji Bölümü, Fiona Stanley Hastanesi, Murdoch, Avustralya;13 AP-HM, Pediatrik Hematoloji Onkolojisi Departmanı, La Timone Çocuk Hastanesi, Aix Marseille Üniversitesi, INSERM, INRA, C2VN, Marsilya, Fransa;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, İspanya;15 Hematoloji Bölümü, Southampton Üniversite Hastanesi, Southampton, Birleşik Krallık;16 Tıp Bölümü, Washington Üniversitesi, St. Louis, St. Louis;17 Politika Geliştirme Enstitüsü Ltd, Washington, Amerika Birleşik Devletleri;18 McMaster Üniversitesi, Hamilton, Kanada;19 Kapsamlı Bakım Hemofili Tedavi Merkezi, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Almanya;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerika Birleşik Devletleri

Temel Veri Noktaları

Haemo-QOL-A Toplam ve Etki Alanı Puanları

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 ve dP < 0.001. Boldface, CFB'nin bir keşif aracına sahip olduğunu gösterir P-değer < 0.05. Haemo-QOL-A, Yetişkinler için Hemofiliye Özgü Yaşam Kalitesi Anketi.

Hemofili A için valoctocogene roxaparvovec gen tedavisinin faz 3 GENEr8-1 denemesi için Haemo-QOL-A analizinin sonuçları. Başlangıç, 26. hafta ve 52. hafta için etki alanı ve toplam puanlar gösterilir. Pembe gölgelendirme, başlangıca göre ortalama bir değişikliği gösterir (CFB) yani ≥ alan puanları (6.0) ve toplam puan (5.5) için klinik olarak önemli fark (CID).

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL