Fidanacogen Elaparvovec Adeno-İlişkili Virüs Gen Tedavisi ile Tedavi Edilen Hemofili B Hastalarından Oluşan Bir Kohortta 5 Yıldan Fazla Takip
63. ASH Yıllık Toplantısından Öne Çıkanlar

Fidanacogen Elaparvovec Adeno-İlişkili Virüs Gen Tedavisi ile Tedavi Edilen Hemofili B Hastalarından Oluşan Bir Kohortta 5 Yıldan Fazla Takip

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, Doktora2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, PhD4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, Doktora8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, Doktora, MRCS10 *, Lynne M. Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11ve Jeremy Rupon, MD9

1Philadelphia Çocuk Hastanesi, Philadelphia, PA
2Mississippi İleri Tıp Merkezi, Madison, MS
3Hücre ve Moleküler Tedaviler, Royal Prince Alfred Hastanesi, SLHD, Avustralya
4California Davis Üniversitesi, Sacramento, CA
5Perelman Tıp Fakültesi, Pennsylvania Üniversitesi, Philadelphia, PA
6Hemofili Tedavi Merkezi, UC Davis, Sacramento, CA
7Toronto Üniversitesi, St. Michael Hastanesi, Toronto, Kanada
8Columbia Üniversitesi, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Birleşik Krallık
11Pfizer Inc, New York, NY

Temel Veri Noktaları

Fidanacogen Elaparvovec'in İnfüzyonundan Sonra Zaman İçinde FIX Etkinliği

2020e15 vg/kg doz alan fidanacogene elaparvovec'in faz 1/2 klinik denemesindeki 5 katılımcı için FIX aktivitesi (Aralık 11 bitiş tarihi itibariyle). FIX aktivitesi, merkezi laboratuvar Actin FSL bazlı tek aşamalı pıhtılaşma tahlili kullanılarak belirlendi. Ortalama FIX aktivite seviyeleri hafif hemofili şiddeti aralığında kalmıştır: %22.8, yıl 1 (n = 15); %25.4, 2. yıl (n = 14); %22.9, 3. yıl (n = 14); %24.9, 4. yıl (n = 9); ve %19.8, 5. yıl (n = 7).

Fidanacogen Elaparvovec İnfüzyonundan Sonra Zamanla ABR

Uzun süreli takip çalışmasına katılan 14 faz 15/1 katılımcının 2'ü için ABR. Sadece 9 ve 5 katılımcı sırasıyla 5 yıllık ve 6 yıllık takip zaman noktalarına ulaştı. Vektör öncesi infüzyondan bu yana, ortalama ABR, takip süresince yılda 0.1-0.9 arasında değişmiştir ve hiçbir katılımcı FIX profilaksisine devam etmemiştir.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL