Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İnsanda İlk Gen Terapisi Çalışması: Güvenlik ve FVIII Aktivite Sonuçları
ASGCT 23. Yıllık Toplantısından Önemli Noktalar

Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İnsanda İlk Gen Terapisi Çalışması: Güvenlik ve FVIII Aktivite Sonuçları

Steven Boru1, Charles RM Hay2John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Algılama5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI

2Hematoloji Üniversitesi, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Birleşik Krallık

3Wisconsin Üniversitesi-Tıp Fakültesi, Madison, Madison, WI

4Hematolojik Hastalıkların Aktif Tedavisi Ulusal İhtisas Hastanesi, Sofya, Bulgaristan

5Bayer, Basel, İsviçre

Temel Veri Noktaları

Şiddetli hemofila A'da AAVhu1 kapsid vektörü için faz 2/37 açık etiketli güvenlik ve doz bulma çalışması için dahil etme kriterleri ve artan doz rejimi İki hasta 1, 2 ve 3 gruplarına alındı. İlk 2 kohortun sonuçları bu sunum için kullanılabilir. (PTP, daha önce tedavi edilen hastalar; ED, maruz kalma günleri; GC, gen kopyaları)

Grup 2'deki 1 hasta için FVIII aktivite sonuçları,> 12 ay boyunca her iki hastada da sürekli FVIII ekspresyonu gösterdi. Bu en düşük dozda, 1 hasta (sağ panel) klinik olarak anlamlı FVIII seviyelerine ulaştı ve 12 ay boyunca kanama sayısında 99'dan 4'e bir azalma ile sonuçlandı.

Kohort 2'deki 2 hasta için FVIII aktivite sonuçları,> 6 ay boyunca sürekli FVIII ekspresyonu gösterdi. Bu sonraki daha yüksek dozda, her iki hasta da klinik olarak anlamlı FVIII seviyelerine ulaştı; 1 hasta (sağ panel) 7 aydır kanamasız ve tedavisizdir.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri