Normal Aralık İçinde Faktör IX İfadesi Şiddetli Hemofili B Hastalarında FLT180a Gen Tedavisinin Ardından Tedavi Gerektiren Spontan Kanamaları Önler: B-Amaze Programının Uzun Süreli Takip Çalışması
63. ASH Yıllık Toplantısından Öne Çıkanlar

Normal Aralık İçinde Faktör IX İfadesi Şiddetli Hemofili B Hastalarında FLT180a Gen Tedavisinin Ardından Tedavi Gerektiren Spontan Kanamaları Önler: B-Amaze Programının Uzun Süreli Takip Çalışması

pratima çorbası1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, Doktor5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate Konuşmaları8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Uzun11, Julie Krop11ve Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy Hemofili ve Tromboz Merkezi, Royal Free Hastanesi, Londra, Birleşik Krallık
2University College London, Londra, Birleşik Krallık
3Oxford Üniversite Hastaneleri, Oxford, Birleşik Krallık
4Oxford Üniversitesi, Oxford, Birleşik Krallık
5Sheffield Üniversitesi, Sheffield, Birleşik Krallık
6Kent ve Canterbury Hastanesi, Canterbury, Birleşik Krallık
7Üniversite Hastanesi Southampton, Southampton, Birleşik Krallık
8Newcastle Upon Tyne Hastaneleri NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Hemostaz ve Tromboz Merkezi, Guy's ve St Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, Birleşik Krallık
10St Jude Çocuk Araştırma Hastanesi, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Birleşik Krallık

Temel Veri Noktaları

B-AMAZE için Uyarlanabilir Dozaj Tasarımı

B-AMAZE çalışması için çalışma tasarımı, orta ila şiddetli hemofili B hastalarında normal aralığın %180-50'sinde stabil FIX seviyeleri üretecek olan FLT150a AAV vektörünün optimal dozunun tanımlanmasını kolaylaştırmak için uyarlanabilir bir format içeriyordu. 26 haftalık eğitim süresi. Çalışma tasarımı ayrıca transaminiti en aza indirmek için prednizolon ile profilaktik immünosupresyonu da içeriyordu. Doz 4 kohortu için profilaktik rejime takrolimus eklendi.

Tedaviye Doza Bağlı FIX Yanıtı

B-AMAZE için 10 katılımcı ve 4 doz kohortundaki FIX yanıtı, bir doz bağımlılığı gösterdi. Medyan (aralık) takip süresi 27.2 (19.1-42.4) aydı. On katılımcıdan dokuzu FLT180a ile tedaviden sonra FIX profilaksisi almamıştır. Bir hasta transaminiti takiben FIX ekspresyonunu kaybetti. Sürekli ifadeye sahip 9 katılımcıdan 1'inde FIX infüzyonu gerektiren travmatik bir kanama yaşandı ve FIX infüzyonu gerektiren spontan kanama olmadı.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL