Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör
EAHAD 14. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Anahtarı, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8Robert Gut, MD, PhD9ve Steven W. Pipe, MD10

1California Üniversitesi San Diego, La Jolla, CA, ABD

2California Davis Üniversitesi, Sacramento, CA, ABD

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Floransa, İtalya

4North Carolina Üniversitesi, Chapel Hill, ABD

5Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, ABD

6Erasmus Üniversitesi Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda

7Üniversite Hastanesi Frankfurt, Almanya

8Phoenix Çocuk Hastanesi, Phoenix, ABD

9uniQure Inc, Lexington, MA, ABD

10Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI, ABD

Temel Veri Noktaları

AAV5-Padua hFIX Vektör İnfüzyonundan Sonra FIX Aktivitesi

2x10 infüzyondan sonra13 gc / kg, FIX aktivitesinin birincil sonlanım noktası% 5, infüzyondan 6 hafta sonra 3 katılımcının hepsinde elde edilmiştir. 2 yılda ortalama FIX aktivitesi% 44.2 idi ve FIX aktivitesi 1. yıldan 2. yıla kadar stabildi.

AAV5-Padua hFIX Vektör İnfüzyonundan Sonra Kanamalar

2 yıldan fazla, 2 katılımcının 3'sinde kanama veya FIX konsantresi kullanımı olmadı. Üçüncü katılımcı, ayrı durumlarda (ameliyat hariç) toplam 2 FIX replasman tedavisi infüzyonu (1 şüpheli ve 1 onaylanmış kanama) kullanmıştır. Tüm katılımcılar, infüzyondan 2 yıl sonra profilaksisiz kalır.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri