Margareth C. Ozelo, MD, PhD
ISTH 2021 Kongresi'nden Öne Çıkanlar

Valoctocogene Roxaparvovec Şiddetli Hemofili A için Adeno-ilişkili Virüs Gen Transferinin Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 GENEr8-1 Çalışmasının Sonuçları

MC Özelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Boru11, B.Madan12, NS Anahtarı13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaçzmarek17,18, A. Hukuk19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENER8-1 Deneme Grubu

1Hemocentro UNICAMP, İç Hastalıkları Anabilim Dalı, Tıp Bilimleri Okulu, Campinas Üniversitesi, Campinas, Brezilya

2Hemofili Kapsamlı Bakım Merkezi, Charlotte Maxeke Johannesburg Akademik Hastanesi, Witwatersrand Üniversitesi ve NHLS, Johannesburg, Güney Afrika

3Barts ve Londra Tıp ve Diş Hekimliği Okulu, Londra, Birleşik Krallık

4Hemofili Tedavi Merkezi, California Davis Üniversitesi, Sacramento, Amerika Birleşik Devletleri

5Kaliforniya Üniversitesi, San Francisco, Amerika Birleşik Devletleri

6Hematoloji Merkezi, Imperial College London, Londra, Birleşik Krallık

7Cambridge Üniversite Hastaneleri NHS Foundation Trust, Cambridge, Birleşik Krallık

8Ortopedik Hemofili Tedavi Merkezi, Los Angeles, Amerika Birleşik Devletleri

9Nadir Hastalık ve Hemofili Merkezi, Taichung Gaziler Genel Hastanesi, Taichung, Tayvan, Çin Eyaleti

10Vasküler Tıp Bölümü ve Hemostaz ve Hemofili Merkezi, Üniversite Hastaneleri Leuven, Leuven, Belçika

11Pediatri ve Patoloji Bölümleri, Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, Amerika Birleşik Devletleri

12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, Birleşik Krallık

13UNC Kan Araştırma Merkezi, Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, Amerika Birleşik Devletleri

14Bağımsız Danışman, La Jolla, Amerika Birleşik Devletleri

15İrlanda Hemofili Derneği, Dublin, İrlanda

16Trinity Koleji, Dublin, İrlanda

17Pediatri Anabilim Dalı, Indiana Üniversitesi Tıp Fakültesi, IUPUI-Wells Pediatrik Araştırma Merkezi, Indianapolis, Amerika Birleşik Devletleri

18Glikobiyoloji Laboratuvarı, Hirszfeld İmmünoloji ve Deneysel Tedavi Enstitüsü, Wroclaw, Polonya

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerika Birleşik Devletleri

Temel Veri Noktaları

mITT Popülasyonunda 52 Haftadan Fazla FVIII Aktivitesi

Tek bir valoctocogene roxaparvovec infüzyonu (132 x 3) ile tedavi edilen faz 8 GENEr1-6 Denemesinde hastalar (N = 10) için kromojenik test kullanılarak FVIII aktivitesi13 vg/kg). 49-52. haftalarda, FVIII aktivitesinde başlangıca göre ortalama (%95 GA) değişiklik 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P < 0.001) ve başlangıca göre medyan (Q1, Q3) değişiklik 22.9 (10.9, 61.3) olmuştur. ) IU/dL.

ABR ve FVIII İnfüzyonları/Yıl
GENEr112-8 çalışmasında devrilme popülasyonu (n = 1) için yıllık kanama oranı (ABR, sol panel) ve FVIII infüzyonu/yıl sayısı (sağ panel). ABR için, ortalama (%95 GA) değişiklik, tedavi edilen kanama olayı/yılda 4.1 (-5.3 ila -2.8) azalma, başlangıca göre %83.8 azalmaydı. İnfüzyonlar/yıldaki ortalama değişiklik 134 (-144'ten -124'e) olup, başlangıca göre %98.6'lık bir düşüş olmuştur. İnfüzyon sonrası, 4. haftadan sonra başlamak olarak tanımlandı.
Emniyet
GENEr112-8 çalışmasında devrilme popülasyonu (n = 1) için yıllık kanama oranı (ABR, sol panel) ve FVIII infüzyonu/yıl sayısı (sağ panel). ABR için, ortalama (%95 GA) değişiklik, tedavi edilen kanama olayı/yılda 4.1 (-5.3 ila -2.8) azalma, başlangıca göre %83.8 azalmaydı. İnfüzyonlar/yıldaki ortalama değişiklik 134 (-144'ten -124'e) olup, başlangıca göre %98.6'lık bir düşüş olmuştur. İnfüzyon sonrası, 4. haftadan sonra başlamak olarak tanımlandı.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL