Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 Hope-B Gen Tedavisi Çalışmasından İlk Veriler
EAHAD 14. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar

Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 Hope-B Gen Tedavisi Çalışmasından İlk Veriler

Steven W Boru, MD1Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S Anahtarı, MBChB3Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K.John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, Doktor11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, Doktor14, Cedric Hermans, Doktor15, Jan Astermark, MD, PhD16Robert Klamroth, MD, PhD17Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, Doktor19, Shelley Crary, MD20, Raşit Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26Doris Quon, MD, PhD27Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, Doktora30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, Yüksek Lisans30, Naghmana Bajwa, MDRobert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31

1Michigan Üniversitesi, Ann Arbor, MI, ABD

2Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi, Portland, OR, ABD

3Kuzey Karolina Üniversitesi, Chapel Hill, Kuzey Carolina, ABD

4Erasmus MC, Üniversite Tıp Merkezi, Rotterdam, Hollanda

5Kanama Bozuklukları ve Pıhtılaşma Merkezi, Careggi Üniversite Hastanesi, Floransa, İtalya

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Hollanda

7Vasküler Tıp Bölümü ve Hemostaz ve Hemofili Merkezi, Üniversite Hastaneleri Leuven, Leuven, Belçika

8Damar Hastalıkları Anabilim Dalı, Amsterdam Kardiyovasküler Bilimler, Amsterdam Üniversitesi Tıp Merkezleri, Amsterdam Üniversitesi, Amsterdam, Hollanda

9Ulusal Pıhtılaşma Merkezi, St James Hastanesi, Dublin, İrlanda

10Royal London Hemofili Merkezi, Barts ve Londra Tıp ve Diş Hekimliği Okulu, Londra, İngiltere

11Rigshospitalet, Kopenhag, Danimarka

12Üniversite Tıp Merkezi Groningen, Groningen, Hollanda

13California Üniversitesi San Diego, La Jolla, CA, ABD

14Los Angeles Çocuk Hastanesi, Güney Kaliforniya Üniversitesi Keck Tıp Fakültesi, Los Angeles, CA, ABD

15Cliniques Universitaires Saint-Luc, Université Catholique de Louvain, Brüksel, Belçika

16Skåne Üniversite Hastanesi, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Almanya

18Utah Üniversitesi, Salt Lake City, UT, ABD

19Güney Florida Üniversitesi, Tampa, FL, ABD

20Tıp Bilimleri için Arkansas Üniversitesi, AR, ABD

21Üniversite Hastanesi Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, İngiltere

22Cambridge Üniversitesi - Addenbrooke Hastanesi, Cambridge, İngiltere

23Houston, Houston, TX, ABD'deki Teksas Sağlık Bilimleri Merkezi Üniversitesi

24Phoenix Çocuk Hastanesi, Phoenix ABD

25Kan İşleri Kuzeybatı, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, ABD

27Los Angeles Ortopedi Hastanesi, Ortopedik Hemofili Tedavi Merkezi, Los Angeles, CA, ABD

28Colorado Üniversitesi Hemofili ve Tromboz Merkezi, Anschutz Tıp Kampüsü, Aurora, CO

29Vanderbilt Üniversitesi Tıp Merkezi, Nashville, TN, ABD

30uniQure BV, Amsterdam, Hollanda / uniQure Inc. Lexington, MA, ABD

31Frankfurt Üniversite Hastanesi, Frankfurt, Almanya

Temel Veri Noktaları

FIX İfadesi

Bu şekil, çalışmanın 1 ortak birincil son noktasından 3'ini, 26 × 2 ile dozlamadan 10 hafta sonra tüm katılımcılar için ortalama ve medyan FIX aktivitesini göstermektedir.13 gc / kg (N = 54). FIX ekspresyonu, dozlamadan 3 hafta sonra güçlüydü ve 26. haftada stabildi, ortalama% 37.2 idi.

Resim

Bu çalışma, AAV'ye nötralize edici antikorları (NAb'ler) olan katılımcıları dışlamadığından, NAb'ler ve FIX aktivitesi arasındaki korelasyon sonuçlarını değerlendirmek mümkün olmuştur. Dikey eksen, tam doz vektör alanların gözlenen 26. hafta FIX aktivitesidir. Tespit edilemeyen NAb'leri olan hastalar, yatay eksende (testin eşiği olan) 7'de işaretlendi. Yatay eksen, 678'e kadar olan bir aralıktaki diğer katılımcıların titrelerini gösterir. Bu grafik ölçekte gösterilmeyen,> 3200 titresi olan yanıt vermeyen bir katılımcı vardı. 678 titreye kadar FIX aktivitesi ile önceden var olan NAb'ler arasında gözlenen bir korelasyon yoktu.

İLGİLİ İÇERİK

Etkileşimli Web Seminerleri