EAHAD 15. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar

B-LIEVE için Doz Seçimi ve Çalışma Tasarımı, Hemofili B Hastaları için FLT1A Gen Tedavisinin Faz 2/180 Doz Doğrulaması Klinik Çalışması

B-LIEVE için Doz Seçimi ve Çalışma Tasarımı, Hemofili B Hastaları için FLT1A Gen Tedavisinin Faz 2/180 Doz Doğrulaması Klinik Çalışması

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
İZLE
Temel Aşama 3 HOPE-B Gen Terapisi Denemesinden Son Analiz: Etranacogene Dezaparvovec'in Ağır veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde Kararlı Kararlı Durum Etkinliği ve Güvenliği

Temel Aşama 3 HOPE-B Gen Terapisi Denemesinden Son Analiz

Wolfgang Miesbach, Dr.
İZLE
Şiddetli Hemofili A için Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferinin Etkinliği ve Güvenliği: GENEr8-1 İki Yıllık Analizin Sonuçları

Şiddetli Hemofili A için Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferinin Etkinliği ve Güvenliği: GENEr8-1 İki Yıllık Analizin Sonuçları

Steven W. Pipe MD

İZLE
Şiddetli Hemofili A için Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferinin Sağlıkla İlgili Yaşam Kalitesi Üzerindeki Etkisi

Şiddetli Hemofili A için Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferinin Sağlıkla İlgili Yaşam Kalitesi Üzerindeki Etkisi

Johnny Mahlangu, Lisans, MBCh, MMed, FCPath

İZLE

NHF'nin Yeni Teknolojiler ve Hemofili için Gen Transferi Konulu 16. Çalıştayından Önemli Noktalar

AAV entegrasyonu özeti ve sonuçları

AAV Entegrasyon Özeti ve Etkileri

Frederic D. Bushman, Doktora
İZLE
İmmünosupresyon yoluyla transgen toleransını kırmak

İmmünosupresyon Yoluyla Transgen Toleransının Kırılması

Valder R. Arruda, MD, PhD

İZLE
Sinüs Endotelini Hedefleme

Sinüs Endotelini Hedefleme

Antonia Follenzi, MD, PhD

İZLE

63. ASH Yıllık Toplantısından Öne Çıkanlar

GENEr8-1 Aşama 3 Denemesinin Post-Hoc Analizi

Endojen, Transgen FVIII Ekspresyonu ve Valoctocogene Sonrası Kanama Olayları Arasındaki İlişki Şiddetli Hemofili için Roxaparvovec Gen Transferi A: GENEr8-1 Faz 3 Denemesinin Post-Hoc Analizi

Steven W. Pipe MD
İZLE
Hemofili B'li Kişilerde Temel FIX İfade Düzeylerinde Kanama Verisi: 'Faktör İfadesi Çalışmasını Kullanan Bir Analiz

Hemofili B'li Kişilerde Temel FIX İfade Düzeylerinde Kanama Verisi: 'Faktör İfadesi Çalışmasını Kullanan Bir Analiz

Steven W. Pipe MD
İZLE
Fidanacogen Elaparvovec Adeno-İlişkili Virüs Gen Tedavisi ile Tedavi Edilen Hemofili B Hastalarından Oluşan Bir Kohortta 5 Yıldan Fazla Takip

Fidanacogen Elaparvovec Adeno-İlişkili Virüs Gen Tedavisi ile Tedavi Edilen Hemofili B Hastalarından Oluşan Bir Kohortta 5 Yıldan Fazla Takip

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

İZLE
Normal Aralık İçinde Faktör IX İfadesi Şiddetli Hemofili B Hastalarında FLT180a Gen Tedavisinin Ardından Tedavi Gerektiren Spontan Kanamaları Önler: B-Amaze Programının Uzun Süreli Takip Çalışması

Normal Aralık İçinde Faktör IX İfadesi Şiddetli Hemofili B Hastalarında FLT180a Gen Tedavisinin Ardından Tedavi Gerektiren Spontan Kanamaları Önler: B-Amaze Programının Uzun Süreli Takip Çalışması

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

İZLE

ESGCT 28. Yıllık Kongresinden Öne Çıkanlar

Sıvı-Biyopsi-Entegrasyon-Site Dizileme ile In Vivo Gen Terapisi Yaklaşımlarında Vektör Entegrasyon Sitelerinin İzlenmesi

Sıvı-Biyopsi-Entegrasyon-Site Dizileme ile In Vivo Gen Terapisi Yaklaşımlarında Vektör Entegrasyon Sitelerinin İzlenmesi

Daniela Cesana, Doktora
İZLE
Klinik ortamlarda güvenli ve verimli gen transferi sağlamak için önceden var olan anti-AAV bağışıklığının üstesinden gelmek.

Klinik Ortamlarda Güvenli ve Etkili Gen Transferi Sağlamak için Anti-AAV Önceden Var Olan Bağışıklığın Üstesinden Gelme.

Giuseppe Ronzitti, Doktora

İZLE
Hemofili ve Ötesi için Karaciğere Lentiviral Gen Tedavisi

Hemofili ve Ötesi için Karaciğere Lentiviral Gen Tedavisi

Alessio Cantore, Doktora

İZLE
Hemofili için Gen Tedavisine İlişkin Klinik Araştırmaların Güncel Güncellemesi

Hemofili için Gen Tedavisine İlişkin Klinik Araştırmaların Güncel Güncellemesi

Wolfgang Miesbach, Dr.

İZLE

ISTH 2021 Kongresi'nden Öne Çıkanlar

Valoctocogene Roxaparvovec Şiddetli Hemofili A için Adeno-ilişkili Virüs Gen Transferinin Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 GENEr8-1 Çalışmasının Sonuçları

Valoctocogene Roxaparvovec Şiddetli Hemofili A için Adeno-ilişkili Virüs Gen Transferinin Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 GENEr8-1 Çalışmasının Sonuçları

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

İZLE
Hemofili B'li Yetişkinlerde Faz 3 HOPE-B Gen Tedavisi Çalışmasından Karaciğer Güvenliği Vaka Raporu

Hemofili B'li Yetişkinlerde Faz 3 HOPE-B Gen Tedavisi Çalışmasından Karaciğer Güvenliği Vaka Raporu

Steven W. Pipe MD

İZLE
52 Hafta Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-şiddetli Hemofilili Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği B: Faz 3 HOPE-B Gen Terapisi Çalışmasından Veriler

52 Hafta Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-şiddetli Hemofilili Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği B: Faz 3 HOPE-B Gen Terapisi Çalışmasından Veriler

Steven W. Pipe MD

İZLE
Bir Köpek Hemofili Modelinde Adeno-ilişkili Viral Gen Tedavisi Sonrası Erken Sonuçların Araştırılması

Bir Köpek Hemofili Modelinde Adeno-ilişkili Viral Gen Tedavisi Sonrası Erken Sonuçların Araştırılması

David Lillicrap, FRCPC

İZLE
Hemofili B'li Yetişkinlerde Klinik Sonuçlar Önceden AAV5'e Karşı Nötralize Edici Antikorlar Olan ve Olmadan: Faz 6 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gen Terapisi Çalışmasından 3 Aylık Veriler

Hemofili B'li Yetişkinlerde Klinik Sonuçlar Önceden AAV5'e Karşı Nötralize Edici Antikorlar Olan ve Olmadan: Faz 6 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gen Terapisi Çalışmasından 3 Aylık Veriler

Wolfgang A. Miesbach, Doktora, Doktora

İZLE
Hemofilide AAV Vektör Gen Tedavisinin Evrimi Devam Ediyor. BAY 2599023'ün Benzersiz Özellikleri Olağanüstü İhtiyaçları Karşılayacak mı?

Hemofilide AAV Vektör Gen Tedavisinin Evrimi Devam Ediyor. BAY 2599023'ün Benzersiz Özellikleri Olağanüstü İhtiyaçları Karşılayacak mı?

Steven W. Pipe MD

İZLE

EAHAD 2021 Sanal Kongresinden Öne Çıkanlar

Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 Hope-B Gen Tedavisi Çalışmasından İlk Veriler

Etranacogene Dezaparvovec'in Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Etkinliği ve Güvenliği: Faz 3 Hope-B Gen Tedavisi Çalışmasından İlk Veriler

Steven W. Pipe MD

İZLE
Hemofili A Köpek Modelinde Uzun Süreli Takip Sonrası Adeno-İlişkili Virüs Vektör Kalıcılığının Karakterizasyonu

Hemofili A Köpek Modelinde Uzun Süreli Takip Sonrası Adeno-İlişkili Virüs Vektör Kalıcılığının Karakterizasyonu

Paul Batty, MBBS, Doktora

İZLE
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler

Annette von Drygalski, MD, PharmD

İZLE
Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor

Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor

Frank WG Leebeek, MD, PhD

İZLE
Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşan Yeni Bir Adeno-İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Üzerine Takip (B-AMAZE Çalışması)

Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşan Yeni Bir Adeno-İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Üzerine Takip (B-AMAZE Çalışması)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

İZLE

ASH Konferans Brifingleri

Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İlk İnsanda Gen Tedavisi Çalışması - BAY 2599023, Geniş Hasta Uygunluğuna ve FVIII'nin Stabil ve Sürdürülebilir Uzun Süreli İfadesine Sahiptir

Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İlk İnsanda Gen Tedavisi Çalışması - BAY 2599023, Geniş Hasta Uygunluğuna ve FVIII'nin Stabil ve Sürdürülebilir Uzun Süreli İfadesine Sahiptir

Steven W. Pipe MD

İZLE
Dünya Hemofili Gen Tedavisi Sicili Federasyonu

Dünya Hemofili Gen Tedavisi Sicili Federasyonu

Barbara A. Konkle

İZLE
Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor

Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B Olan Yetişkinlerde AMT-060 Gen Tedavisi Kararlı FIX Ekspresyonunu ve Kanama ve Faktör IX Tüketiminde 5 Yıla Kadar Dayanıklı Azalmaları Onaylıyor

Wolfgang A. Miesbach, Doktora, Doktora

İZLE
Faz 3 HOPE-B Gen Tedavisi Denemesinden İlk Veriler: Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B ile Tedavi Edilen Yetişkinlerde Etranacogene Dezaparvovec'in (AAV5-Padua hFIX varyantı; AMT-061) Etkinliği ve Güvenliği Önceden Varolan Anti-Kapsid Nötrleştirmeye Bakılmaksızın Tedavi Edildi

Faz 3 HOPE-B Gen Tedavisi Denemesinden İlk Veriler: Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B ile Tedavi Edilen Yetişkinlerde Etranacogene Dezaparvovec'in (AAV5-Padua hFIX varyantı; AMT-061) Etkinliği ve Güvenliği Önceden Varolan Anti-Kapsid Nötrleştirmeye Bakılmaksızın Tedavi Edildi

Steven W. Pipe MD

İZLE
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX varyantı), Şiddetli veya Orta-Şiddetli Hemofili B'li Yetişkinlerde Gen Transferi için Geliştirilmiş Bir Vektör: Bir Faz 2b Çalışmasından İki Yıllık Veriler

Steven W. Pipe MD

İZLE
Şiddetli Hemofili Olan Yetişkinlerde Giroktocogene Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapisinin bir Faz 2/525 Çalışması olan Alta Çalışmasının Güncellenmiş Takibi

Şiddetli Hemofili Olan Yetişkinlerde Giroktocogene Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapisinin bir Faz 2/525 Çalışması olan Alta Çalışmasının Güncellenmiş Takibi

Barbara A. Konkle

İZLE

ISTH Konferans Brifingleri

SPK-8011'in Faz I / II Denemesi: Hemofili A için AAV Aracılı FVIII Gen Transferinin Ardından İlk Doz Kohortlarında Önemli ABR İyileştirmeleriyle> 2 Yıl Boyunca Kararlı ve Dayanıklı FVIII İfadesi

SPK-8011'in Faz I / II Denemesi: Hemofili A için AAV Aracılı FVIII Gen Transferinin Ardından İlk Doz Kohortlarında Önemli ABR İyileştirmeleriyle> 2 Yıl Boyunca Kararlı ve Dayanıklı FVIII İfadesi

Lindsey A. George, Doktora

İZLE
Dayanıklı Terapötik Etkinlik ve Güvenlikte İnsanlarda İlk Dört Yıllık Takip Çalışması: Şiddetli Hemofili A için Valoktocogen Roxaparvovec ile AAV Gen Terapisi

Hemofili A Köpek Modelinde AAV FVIII Gen Transferinin Uzun Vadeli Vektör Genom Sonuçları ve İmmünojenisitesi

Paul Batty, MBBS, Doktora

İZLE
Yeni Bir Adeno İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşıyor (B-AMAZE Çalışması)

Yeni Bir Adeno İlişkili Virüs (AAV) Gen Tedavisi (FLT180a) Şiddetli Hemofili B (HB) Hastalarında Normal FIX Aktivite Düzeylerine Ulaşıyor (B-AMAZE Çalışması)

Pratima Çorbası, MRCP, FRCPyolu

İZLE
Bir Hemofili A Köpek Modelinde FVIII Transgen İletiminin Uzun Süreli Takibinden Sonra AAV Vektör Eklemelerinin Sıklığı, Yeri ve Doğası

Bir Hemofili A Köpek Modelinde FVIII Transgen İletiminin Uzun Süreli Takibinden Sonra AAV Vektör Eklemelerinin Sıklığı, Yeri ve Doğası

Paul Batty, MBBS, Doktora

İZLE

WFH Konferans Brifingleri

Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Kişiler için AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) Geliştirilmesinde Son Gelişmeler

Şiddetli veya Orta Şiddetli Hemofili B Olan Kişiler için AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) Geliştirilmesinde Son Gelişmeler

Steven W. Pipe MD

İZLE
Dayanıklı Terapötik Etkinlik ve Güvenlikte İnsanlarda İlk Dört Yıllık Takip Çalışması: Şiddetli Hemofili A için Valoktocogen Roxaparvovec ile AAV Gen Terapisi

Dayanıklı Terapötik Etkinlik ve Güvenlikte İnsanlarda İlk Dört Yıllık Takip Çalışması: Şiddetli Hemofili A için Valoktocogen Roxaparvovec ile AAV Gen Terapisi

John Pasi, MB ChB, Doktora, FRCP, FRCPath, FRCPCH

İZLE

ASGCT Konferans Brifingleri

Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İnsanda İlk Gen Terapisi Çalışması: Güvenlik ve FVIII Aktivite Sonuçları

Şiddetli Hemofili A'da AAVhu37 Kapsid Vektör Teknolojisinin İnsanda İlk Gen Terapisi Çalışması: Güvenlik ve FVIII Aktivite Sonuçları

Steven W. Pipe MD

İZLE
Gen Tedavisinden Dışlanan Hastalarda Nötralize Edici AAV Antikorlarını Kaldırmak İçin Aferezin Kullanılması

Gen Tedavisinden Dışlanan Hastalarda Nötralize Edici AAV Antikorlarını Kaldırmak İçin Aferezin Kullanılması
 

Glenn F. Pierce, Dr.

İZLE
Hemofili B'nin Gen Terapisi için Klinik Aday AAV3 Vektörünün Geliştirilmesi

Hemofili B'nin Gen Terapisi için Klinik Aday AAV3 Vektörünün Geliştirilmesi
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

İZLE
Hemofili'de Uzun Süreli İzlemden Sonra AAV Entegrasyon Analizi Bir Köpek AAV Aracılı Gen Düzeltmenin Genetik Sonuçlarını Ortaya Çıkarıyor

Hemofili'de Uzun Süreli İzlemden Sonra AAV Entegrasyon Analizi Bir Köpek AAV Aracılı Gen Düzeltmenin Genetik Sonuçlarını Ortaya Çıkarıyor

Glenn F. Pierce, Dr.

İZLE

Orlando'dan Konferans Kapsamı

Gen Terapisi'ndeki son gelişmeler hakkında uzman röportajlar sunan Orlando Konferans Konferansı.

CME KREDİ KAZAN

Konferans Kapsamı - Orlando 2019'dan Canlı

Hemophilia B'deki Gene Therapy Clinical Trials ile İlgili Son Güncellemeler
Hemofili'de Gen Terapisi Denemelerinden Uzun Süreli Güvenlik ve Etkinlik Verileri İyimserlik Sağlıyor
Hemofili'de AAV aracılı FVIII Gen Transferi ve Vektör Entegrasyon Olaylarının Uzun Süreli İfadesi
Klinik Öncesi Gelişmede Hemofili Gen Tedavisine Yeni Yaklaşımlar
AAV'ye Önceden Varolan Antikorlar ve Hemofili Gen Terapisinin Sonuçları
Hemofili Gen Terapisinin Geleceği
Hemofili için Gen Tedavisi Onayına Hazırlanma

Hemofili için NHF 15. Yeni Teknolojiler ve Gen Transferi Çalıştayı'ndan Önemli Noktalar

Tarafından sunulan: David Lillicrap, MD ve Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 Eylül 2019 • Washington, DC

Resim

Melbourne'daki ISTH 2019'dan Konferans Kapsamı

Gene Therapy'deki en son gelişmeler hakkında uzman röportajlar sunan Melbourne'daki ISTH 2019'dan Konferans Kapsamı.

CME KREDİ KAZAN

Konferans Kapsamı - ISTH 2019 Melbourne

ALTA Çalışması: Hemofili A olan Yetişkinlerde SB-525 Gen Tedavisi
Önceden Varolan AAV Antikorlarının Prevalansı ve Hemofili'de Gen Tedavisine Etkileri
Hemofili B Hastalarında AMT-060 ve AMT-061 Gen Terapisi Denemelerinin Sonuçları
Faz 1/2 Alta Çalışmasının İlk Sonuçları: Hemofili A Olan Yetişkinlerde SB-525 Gen Tedavisi
SPK-9001 Gen Transferinden Sonra Hemofili B Hastalarının Bir Yıllık Takibi
Hemofili B'li Yetişkinlerde AMT-061 Gen Transferi: Faz 2b Denemesinin Erken Sonuçları
Hemofili için Gen Terapisinin Mevcut Durumu
FLT180a: Hemofili B için Yeni Nesil AAV Vektörü
FIX'in Kararlı İfadesi: Hemofili B Hastalarında AMT-060 Gen Terapisi Denemesinin Güncel Sonuçları.
İnsan Dışı Primatlarda Lentiviral Vektör Tabanlı Faktör VIII ve Faktör IX Gen Tedavisi
Hemofili A Hastalarında Valoktojen Roxaparvovec AAV Gen Tedavisi: Yeni Sonuçlar
Hemofili için Gen Terapisine Bakış

Sokaktaki Kişi - ISTH 2019 Melbourne

Avustralya, Melbourne'daki ISTH 2019 Kongresi'ne katılanlar olarak, Hemofili'de Gen Terapisi oturumuna tepkilerini tartışın.

Ürün Tiyatrosu - ISTH 2019 Melbourne

Flora Peyvandi, MD, PhD ve K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH olarak Hemofili: Bir ISTH Eğitim Girişimi'ni duyurdu

Temel Anket Posteri

Afiş

ISTH 2019 Kongresinde Sunulan Poster
7 Temmuz Pazar • 18:30 - 19:30
Soyut / Poster #: PB1724
Melbourne, Avustralya

2019'un başlarında ISTH, hemofili gen terapisine özgü karşılanmamış eğitim ihtiyaçlarını belirlemek için bir araştırma geliştirmek üzere küresel hemofili topluluğundan dünyaca ünlü bir grup uzmanı organize etti. Anket çevrimiçi olarak uluslararası bir kitleye dağıtıldı. Sonuçlar, birçoğunun gen terapisinin temelleri hakkında daha fazla eğitime ve hemofili A ve B için bir tedavi yaklaşımı olarak gen terapisinin daha iyi anlaşılmasına ihtiyaç duyduğunu göstermiştir.

 

Posteri Görüntüle

Eğitimsel Yol Haritası

ISTH'nin Eğitim Yol Haritası - Geleceğe Yönelik Eğitim
Sizi Kritik Bu Soruları Cevaplamaya Hazırlama


Resim
Resim

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ve uniQure, Inc. tarafından sağlanan eğitim hibeleri ile desteklenmektedir.

Temel SSL