Hemofili için Gen Tedavisindeki Gelişmeler

Kilit hususlar:
Hemofili için Gen Tedavisindeki Gelişmeler

62. ASH Yıllık Toplantısı ve Sergisi öncesinde Cuma Uydu Sempozyumu Canlı Olarak Kaydedildi

Adeno-İlişkili Viral Vektörler (AAV)

Lindsey George, doktor

AAV İfade Kaseti

Lindsey George, doktor

Hemofili için AAV Gen Transferi

Lindsey George, doktor

Kısa Vadeli Güvenlik

Lindsey George, doktor

İfadenin Dayanıklılığı

Lindsey George, doktor

Transgene'nin optimizasyonu

Barbara A. Konkle

FIX Padua Varyantı

Barbara A. Konkle

SPK-9001

Barbara A. Konkle

Güncel AAV Hemofili B Gen Tedavisi Denemeleri

Barbara A. Konkle

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, Dr.

BMN 270- 4 Yıllık Veriler

Glenn F. Pierce, Dr.

Devam Eden Hemofili A Gen Tedavisi Denemeleri

Glenn F. Pierce, Dr.

Giroctocogene Fitelparvovec Phase 1/2 Deneme

Glenn F. Pierce, Dr.

SPK8011 AAV-FVIII Faz 1/2 Deneme Sürümü

Glenn F. Pierce, Dr.

BAY 2599023 Aşama 1/2 Deneme

Glenn F. Pierce, Dr.

FVIII İfadesine Doğru AAV Yolu

Glenn F. Pierce, Dr.

AAV-FVIII'den Canlı Biyopsiler

Glenn F. Pierce, Dr.

AAV Aracılı Gen Transferinin Köpek Çalışmaları

Glenn F. Pierce, Dr.

Panel Tartışması: Bir Hastaya Gen Tedavisi Seçeneğini Sunma

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Gen tedavisi kanser türleri, AIDS, diyabet, kalp hastalığı ve hemofili dahil olmak üzere çok çeşitli rahatsızlıkları olan bireyler için çok şey vaat ediyor. Tedaviye yönelik bu yenilikçi yaklaşım, hastalığı durdurmak için vücut hücrelerinin içindeki genleri değiştirir. 

Gen terapisi, mutasyona uğramış genleri değiştirmeye veya düzeltmeye ve hastalıklı hücreleri bağışıklık sistemi için daha belirgin hale getirmeye çalışır. Hemofili A ve B, X'e bağlı resesif bir modelin parçası olarak kalıtsaldır. Hemofili genetiği, X kromozomunda bulunan genleri içerir ve bu kanama bozukluğuna yol açmak için sadece bir hatalı gen yeterlidir. 

Hücre ve gen tedavileri hala inceleniyor, ancak sonuçlar umut verici. Klinik araştırmalar başarı göstermiştir ve Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) bir tür hücre tedavisini onaylamıştır. Bizim Önemli Hususlar: Hemofili için Gen Tedavisindeki Gelişmeler Glenn F. Pierce liderliğinde, hastalığa genel bir bakış, gen terapisinin mevcut durumu ve daha fazlasını tartışıyoruz.